Die MannKind Corporation gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) den IND-Antrag (Investigational New Drug) des Unternehmens für MNKD-101 (Clofazimin-Inhalationssuspension) genehmigt hat und damit den Beginn einer Phase-3-Studie zur Behandlung von nichttuberkulösen Mykobakterien (NTM) in der Lunge ermöglicht. Diese einzelne Zulassungsstudie, die als ICoN-1 bezeichnet wird, soll in den USA bis Ende des zweiten Quartals 2024 und international in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 beginnen. ICoN-1 ist eine multinationale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Clofazimin Inhalationssuspension als Zusatz zur leitliniengerechten Therapie bei Erwachsenen mit refraktärer NTM-Lungenerkrankung, die durch Mycobacterium Avium Complex (MAC) verursacht wird, gefolgt von einer Open-Label-Erweiterung.

Die pulmonale NTM-Infektion ist aufgrund ihrer weltweit steigenden Prävalenz, der damit verbundenen verkürzten Lebenserwartung und der erheblichen Auswirkungen auf das tägliche Leben der Patienten zu einem wichtigen globalen Gesundheitsproblem geworden. NTM ist eine Gruppe von Bakterien, die natürlicherweise in der Umwelt, einschließlich Wasser und Boden, vorkommen und zu Husten, Müdigkeit, einer Verringerung der Lungenfunktion und einer schlechten Lebensqualität führen können.

Obwohl die meisten Menschen täglich NTM ausgesetzt sind, richten die Organismen im Allgemeinen keinen Schaden an. Menschen mit Grunderkrankungen wie COPD, Asthma und Bronchiektasen sind anfällig für NTM, die sich in der Lunge festsetzen und eine Infektion und eine fortschreitende Verschlechterung der Lungenfunktion verursachen. NTM-Lungenerkrankungen treten häufiger bei Frauen über 65 Jahren auf, und zwar überwiegend bei Frauen kaukasischer und asiatischer Abstammung.

Im Jahr 2022 lebten in den USA und in Japan etwa 122.000 bzw. 159.000 Patienten mit NTM, wobei bis zu 20% dieser Fälle refraktär sind. Die Krankheit ist auf dem Vormarsch, mit einer geschätzten jährlichen Wachstumsrate von durchschnittlich 8%.