Die Therapie wurde am Montag erstmals für Kinder mit einer seltenen Erkrankung namens metachromatische Leukodystrophie (MLD) zugelassen, die das Nervensystem schädigt und von der schätzungsweise einer von 40.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen ist.

Ungefähr die Hälfte der Patienten mit einer spätkindlichen Form der Krankheit leben nicht länger als fünf Jahre nach ihrem Ausbruch.

Der Listenpreis spiegelt "den Wert wider, den die Therapie für die in Frage kommenden Patienten und ihre Familien haben kann, sowie die potenziellen langfristigen Auswirkungen, die die Behandlung auf die Inanspruchnahme des Gesundheitswesens insgesamt haben kann", so das Unternehmen in einer Erklärung.

Der Listenpreis ist nicht unbedingt das, was ein Patient bezahlt, und die endgültigen Kosten hängen von der Versicherung ab.

Orchard teilte mit, dass das Institute for Clinical and Economic Review, ein unabhängiger Preisüberwacher für Arzneimittel, einen Richtwert für den Gesundheitsnutzen seiner Behandlung von bis zu 3,94 Millionen Dollar festgelegt hat.

Die Gentherapie für Hämophilie B des australischen Arzneimittelherstellers CSL war mit einem Preis von 3,5 Millionen Dollar im Jahr 2022 das teuerste Medikament zu dieser Zeit.

Orchard sagte, es arbeite mit kommerziellen und staatlichen Versicherern und anderen Kostenträgern an ergebnis- und wertorientierten Vereinbarungen für die Kostenübernahme der Therapie.