JW Therapeutics gab bekannt, dass die chinesische Arzneimittelbehörde NMPA (National Medical Products Administration) die Zulassung für die Studie zur Immuntherapie mit dem autologen chimären Anti-CD19-Antigenrezeptor-T-Zellen (CAR-T) Carteyva® (Relmacabtagene Autoleucel-Injektion) zur Behandlung pädiatrischer und junger erwachsener Patienten mit rezidivierter oder refraktärer akuter lymphatischer Leukämie der B-Zellen (r/r B-ALL) erteilt hat. Die akute B-Zell-Lymphoblasten-Leukämie (B-ALL) ist die häufigste bösartige Erkrankung in der Pädiatrie. Die Resistenz gegen Chemotherapeutika führt zu einem Rückfall und Fortschreiten der Krankheit, und die Überlebensrate nach einem Rückfall ist bei Patienten mit B-ALL schlecht.

Eine Salvage-Chemotherapie könnte eine Option sein, aber sie reicht nicht aus, um eine rezidivierte oder refraktäre aggressive Erkrankung zu heilen. Das Langzeitüberleben war aufgrund des schlechten Ansprechens, der geringen Remissionsrate und der hohen Rückfallrate nach einer Salvage-Chemotherapie begrenzt. Gegenwärtig gibt es keine wirksame Standardbehandlung für r/r B-ALL.

Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (allo-HSCT) hat sich als vielversprechende Strategie erwiesen, dennoch ist die langfristige Überlebensrate immer noch nicht zufriedenstellend[2]. Krankheitsrückfälle nach Therapien stellen nach wie vor eine große Herausforderung dar, und neue Behandlungsoptionen sind nach wie vor dringend erforderlich, um das Langzeitüberleben von Patienten mit r/r B-ALL zu verlängern. Diese Studie (JWCAR029-006) ist eine offene, einarmige Phase-I-Dosiseskalationsstudie in China, die darauf abzielt, die Sicherheit, Wirksamkeit und das pharmakokinetische Profil von Carteyva® bei pädiatrischen und jungen erwachsenen Patienten mit r/r B-ALL zu untersuchen und die empfohlene Phase-II-Dosis (RP2D) zu bestimmen.