Horizon Therapeutics plc gab bekannt, dass der erste Patient in eine offene Phase-2-Studie zum Nachweis der Wirksamkeit des Medikaments Daxdilimab (HZN-7734) aufgenommen wurde. Daxdilimab ist ein potenziell erster vollständig humaner monoklonaler Antikörper, der auf das Immunglobulin-ähnliche Transkript 7 (ILT7) abzielt und zur Behandlung von Menschen mit mittelschwerer bis schwerer Alopecia areata eingesetzt wird. Alopecia areata ist eine häufige, akut auftretende Autoimmunerkrankung, die durch vorübergehenden, nicht vernarbenden Haarausfall gekennzeichnet ist. Sie ist die zweithäufigste Form der Alopezie und geht mit Begleiterkrankungen wie Depressionen, Angstzuständen und Autoimmunkrankheiten wie Lupus erythematodes und Vitiligo einher.

In den Vereinigten Staaten leben mehr als 600.000 Menschen mit Alopecia areata, von denen etwa 40.000 für eine Behandlung mit neuen Therapien, einschließlich Biologika, geeignet sind. Ungefähr 30 Teilnehmer, die die Voraussetzungen für die Studie erfüllen, werden in die Studie aufgenommen. Der primäre Endpunkt ist die prozentuale Veränderung des SALT-Wertes (Severity of Alopecia Tool) in Woche 24 gegenüber dem Ausgangswert.

Dieser Endpunkt ist ein gut validiertes und weit verbreitetes Instrument zur Bestimmung des Ausmaßes des Haarausfalls und des Nachwachsens4. Die SALT-Werte werden auf einer Skala von 1 bis 100 gemessen, wobei 1 für “kein Haarausfall” und 100 für “vollständiger Haarausfall” steht. Zu den sekundären Endpunkten gehören die prozentuale Veränderung der SALT-Werte gegenüber dem Ausgangswert und der Anteil der Teilnehmer, die bis Woche 48 eine =50%ige Verbesserung der SALT-Werte erreichen. Zu den wichtigsten Einschlusskriterien gehören =50% und =95% Gesamthaarausfall auf der Kopfhaut, wie durch den SALT-Score beim Screening und am ersten Tag der Studie definiert.

Die Teilnehmer müssen an einer aktuellen Episode von Haarausfall leiden, die > 3 Monate, aber < 7 Jahre andauert. Es wird eine Beurteilung durch den Prüfarzt durchgeführt, um sicherzustellen, dass ein Nachwachsen der Haare möglich ist und dass es bei Studienbeginn keine Anzeichen für ein aktives Nachwachsen der Haare gibt und dass in den vorangegangenen sechs Monaten kein signifikantes Nachwachsen bekannt war.