Horizon Therapeutics plc gab bekannt, dass der primäre Endpunkt für die zweite Patientenpopulation in seiner klinischen Phase-2-Studie zur Untersuchung von Dazodalibep zur Behandlung des Sjögren-Syndroms erreicht wurde. In der Phase-2-Studie wurden zwei Patientengruppen untersucht. Die positiven Ergebnisse für die erste Patientengruppe wurden im September 2022 bekannt gegeben. Dazodalibep ist das einzige Medikament in der Entwicklung, das den primären Endpunkt in beiden Patientenpopulationen in einer Phase-2-Studie erreicht hat.

Das Unternehmen gab bekannt, dass die zweite Patientengruppe den primären Endpunkt erreicht hat. Diese Patientenpopulation umfasst Patienten mit mäßiger bis schwerer Symptomatik, einschließlich Trockenheit, Schmerzen und Müdigkeit, ohne zusätzliche Organbeteiligung. Sie ist definiert als Patienten mit einem European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) Sjögren's Syndrome Patient Reported Index (ESSPRI) Score von = 5, der auf eine signifikante Symptombelastung hinweist, und einem Score von < 5 auf dem EULAR Sjögren's Syndrome Disease Activity Index (ESSDAI), der die Organbeteiligung misst. Am Tag 169 erreichten die mit Dazodalibep behandelten Patienten eine Verringerung ihrer ESSPRI-Werte um 1,8 Punkte im Vergleich zu den mit Placebo behandelten Patienten, die eine Verringerung um 0,53 Punkte erreichten, was zu einer mittleren Differenz der kleinsten Quadrate von 1,27 führte (p=0,0002).

Der ESSPRI ist ein zusammengesetzter Endpunkt, der den Schweregrad von Trockenheit, Schmerzen und Müdigkeit misst. Die zuvor bekannt gegebenen positiven Ergebnisse betrafen Patienten mit mittelschwerer bis schwerer systemischer Erkrankung: systemische klinische Manifestationen in einem oder mehreren Organsystemen zusätzlich zu den traditionellen Sjögren-Manifestationen und ein ESSDAI von = 5. Zusätzlich zum primären Endpunkt wurde eine statistische Signifikanz bei bestimmten sekundären Messgrößen der Lebensqualität erreicht, einschließlich der Müdigkeit, gemessen mit dem Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-F). Dazodalibep wurde gut vertragen. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse bis Tag 169 waren eine COVID-19-Infektion, Nasopharyngitis und Anämie.

Diese Daten folgen auf positive Ergebnisse einer Phase-2-Studie, die im September in einer anderen Studienpopulation bekannt gegeben wurden. In diesem Teil der Studie wurde der primäre Endpunkt bei Patienten mit mittlerer bis hoher systemischer Krankheitsaktivität, definiert durch einen ESSDAI-Score von = 5, erreicht. Am Tag 169 erreichten die mit Dazodalibep behandelten Patienten eine Verringerung ihres ESSDAI-Scores um 6,3 Punkte und die mit Placebo behandelten Patienten eine Verringerung um 4,1 Punkte, was zu einem statistisch signifikanten Mittelwertunterschied von 2,2 Punkten führte (p=0,017).