Healios K.K. hat die TREASURE-Studie durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von HLCM051 (Multistem®) bei Patienten mit ischämischem Schlaganfall zu untersuchen. Das Unternehmen gab bekannt, dass zusätzliche Ergebnisse der Subgruppenanalyse (mRS*3 < =2 nach 90 Tagen Behandlung) von Dr. Toshiya Osanai, Hokkaido University, Department of Neurosurgery, einem klinischen Prüfarzt dieser Studie, auf der 48. Jahrestagung der Japanese Stroke Association am 17. März 2023 vorgestellt wurden. Ergebnisse der Subgruppenanalyse: Die Ergebnisse zeigten einen Trend zur Wirksamkeit, wenn das Hirninfarktvolumen von 25 mL auf 50 mL und 75 mL anstieg. Die Wirksamkeit war statistisch signifikant, insbesondere bei einem Volumen von 50 mL oder mehr. Obwohl die Stichprobengröße gering ist, scheinen Patienten unter 64 Jahren bessere Ergebnisse zu erzielen. Drei Beobachtungen:
Einfluss des Schlaganfallvolumens auf die Wirksamkeit - HLCM051 ist dafür bekannt, dass es unerwünschte Immuneffekte in der akuten Phase nach intravenöser
Verabreichung unterdrückt. Es ist bekannt, dass beim Schlaganfall ein Primärschaden (Schlaganfall) auftritt, wenn Blutgefäße
verschlossen werden und das Gewebe mit unterbrochenem Blutfluss Zytokine produziert, die
umliegendes Gewebe kontaminieren und Immunzellen aus dem ganzen Körper mobilisieren, um das umliegende
Gewebe anzugreifen, das normalerweise nicht angegriffen würde, was zu einem Sekundärschaden in einem größeren Bereich
(Penumbra) führt. Die Ergebnisse dieser Studie deuten darauf hin, dass die Wirkungen des Medikaments
leichter zu erkennen waren, wenn die Primärschäden größer waren, aber weitere Untersuchungen sind erforderlich. Auswirkung des Beobachtungszeitraums auf die Wirksamkeit - Um die Wirksamkeit in Bezug auf neurologische Maßnahmen zu bewerten, muss die Erholung und Dehnung des Nervengewebes abgewartet werden, nachdem die Sekundärschäden mit dem Medikament unterdrückt wurden. Da sich die neurologischen Befunde 7, 30 und 90 Tage nach der Verabreichung des Medikaments verbessern, ist es wahrscheinlich, dass die Wirkung nach 365 Tagen, dem längsten Beobachtungszeitraum in dieser Studie, maximiert wird (oder die Maximierung beibehält). Auswirkung des Alters auf die Wirksamkeit - Um die klinische Wirksamkeit anhand neurologischer Indizes festzustellen, wird neben der Wirksamkeit des Medikaments auch die Fähigkeit des menschlichen Körpers zur Erholung und Dehnung des Nervengewebes als wichtig erachtet. Es ist möglich, dass die neuronale Erholungsfähigkeit in der jüngeren Altersgruppe (64 Jahre und jünger) höher ist als in der älteren Altersgruppe, was zu einer günstigeren Reaktion führt. Zukünftige Überlegungen: Die obige Diskussion ist die aus den bisherigen Ergebnissen abgeleitete Wirkung des Medikaments und bedarf der weiteren wissenschaftlichen Überprüfung. Athersys Inc., das in den USA und Europa eine klinische Studie (Studienname: MASTERS-2-Studie) durchführt, bei der dasselbe Medikament zur Behandlung des ischämischen Schlaganfalls eingesetzt wird, wird im März 2023 mit der FDA (Food and Drug Administration) über eine Änderung bestimmter Endpunkte auf der Grundlage der Ergebnisse der TREASURE-Studie diskutieren. Nach der neuen Vereinbarung mit der FDA plant das Unternehmen weitere Konsultationen mit der PMDA, auch im Hinblick auf die Verwendung von US-Daten.