Eli Lilly and Company hat bekannt gegeben, dass die US-Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration (FDA) den Antrag auf beschleunigte Zulassung von Donanemab zur Behandlung der frühen symptomatischen Alzheimer-Krankheit mit einem "Complete Response Letter" beantwortet hat. Grund dafür ist die begrenzte Anzahl von Patienten, für die in dem Antrag Daten zur Medikamentenexposition über mindestens 12 Monate vorgelegt wurden. Es wurden keine weiteren Mängel in dem Antrag festgestellt. Die konfirmatorische Phase-3-Studie TRAILBLAZER-ALZ 2 läuft weiter. Die ersten Daten werden für das zweite Quartal 2023 erwartet und werden die Grundlage für den Antrag auf Zulassung von Donanemab kurz danach bilden.

Lilly wird weiterhin mit der FDA zusammenarbeiten, um den schnellsten Weg zu finden, um diese potenzielle Behandlungsoption für Patienten auf breiter Basis verfügbar zu machen. Im Complete Response Letter zum Antrag auf beschleunigte Zulassung forderte die FDA von Lilly ausdrücklich die Vorlage von Daten von mindestens 100 Patienten, die mindestens 12 Monate lang mit Donanemab behandelt wurden. Die Spezifität von Donanemab bei der Bekämpfung abgelagerter Amyloid-Plaques lag dem einzigartigen klinischen Studiendesign von TRAILBLAZER-ALZ zugrunde, das es den Patienten ermöglichte, die Behandlung zu beenden, wenn sie einen vordefinierten Grad an Amyloid-Plaque-Abbau erreichten.

Die Studie umfasste zwar mehr als 100 Patienten, die mit Donanemab behandelt wurden, doch aufgrund des schnellen Abbaus der Plaque konnten viele Patienten die Behandlung bereits nach 6 Monaten beenden, so dass weniger als 100 Patienten 12 Monate lang mit Donanemab behandelt wurden. Die FDA wies darauf hin, dass die Daten zur Erfüllung der Expositionserwartung wahrscheinlich die unverblindeten kontrollierten Sicherheitsdaten von TRAILBLAZER-ALZ 2 nach Abschluss der Studie umfassen müssten. Über das Sicherheitsprofil von Donanemab wurde zunächst im New England Journal of Medicine (Mintun et al, NEJM 2021) über die TRAILBLAZER-ALZ-Studie berichtet.

Das Sicherheitsprofil von Donanemab ist seit der Einreichung der beschleunigten Zulassung unverändert geblieben.