Edgewise Therapeutics, Inc. gab die Ausweitung seines klinischen Entwicklungsprogramms für EDG-5506 bekannt. EDG-5506 ist ein oral zu verabreichendes kleines Molekül, das kontraktionsbedingte Muskelschäden bei Dystrophinopathien, einschließlich Duchenne, verhindern soll. Das Unternehmen beginnt mit FOX, einer neuen placebokontrollierten Phase-2-Studie an Kindern und jugendlichen Jungen mit Duchenne, die zuvor mit einer Gentherapie behandelt wurden. Darüber hinaus setzt das Unternehmen die Dosiseskalation fort und erweitert die Rekrutierung in seiner placebokontrollierten Phase-2-Studie LYNX; eine der neuen LYNX-Kohorten wird EDG-5506 bei Jungen mit Duchenne untersuchen, die derzeit nicht mit Kortikosteroiden behandelt werden.

Aufgrund des großen Interesses der Duchenne-Gemeinschaft und der positiven ersten Sicherheitsdaten von LYNX hat das Unternehmen die FOX-Studie begonnen, eine neue placebokontrollierte Phase-2-Studie an Kindern und Jugendlichen mit Duchenne, die zuvor mit Gentherapie behandelt wurden. Mit LYNX soll eine Dosis von EDG-5506 ermittelt werden, die Biomarker für Muskelschäden reduziert und das Potenzial hat, den Patienten in einer Phase-3-Studie funktionelle Vorteile zu bringen. Das Unternehmen geht davon aus, dass es in der ersten Hälfte des Jahres 2024 Zwischenergebnisse der Phase 2 vorlegen und die Dosis für die Phase 3 identifizieren wird.

Darüber hinaus fügt das Unternehmen eine neue Kohorte zu LYNX hinzu, die Kinder im Alter von 4 bis 9 Jahren mit Duchenne einschließt, die derzeit nicht mit Kortikosteroiden behandelt werden. Durch die Minimierung der fortschreitenden Muskelschädigung, die zu Funktionseinschränkungen führt, hat EDG-5506 das Potenzial, einem breiten Spektrum von Patienten zu helfen, die an schwächenden neuromuskulären Störungen leiden. Sein einzigartiger Wirkmechanismus bietet das Potenzial, EDG-5506 als grundlegende Therapie bei Dystrophinopathien zu etablieren, entweder als Einzelwirkstoff oder in Kombination mit verfügbaren und in der Entwicklung befindlichen Therapien. Im August 2021 erteilte die US Food and Drug Administration (FDA) EDG-5506 den Fast-Track-Status für die Behandlung von Menschen mit Becker.

Das Unternehmen hat EDG-5506 in die Klinik gebracht und eine Phase-1-Studie abgeschlossen, in der die Sicherheit, Verträglichkeit, PK und Pharmakodynamik von EDG-5506 bei erwachsenen gesunden Freiwilligen (Phase 1a) und bei Erwachsenen mit Becker (Phase 1b) untersucht wurde (NCT04585464). In der ARCH-Studie (NCT05160415), einer offenen, einzentrischen Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und PK, wurden nach 12 Monaten Behandlung mit EDG-5506 ein Rückgang der Biomarker für Muskelschäden und eine tendenzielle Verbesserung der NSAA beobachtet. Das umfassende Fachwissen des Unternehmens im Bereich der Muskelphysiologie ist die Grundlage für eine neue Generation von erstklassigen Therapeutika.

EDG-5506 ist ein oral verabreichter Skelettmuskel-Myosin-Inhibitor, der in klinischen Studien bei Patienten mit Becker-, Duchenne- und Limb-Girdle-Muskeldystrophien sowie der McArdle-Krankheit getestet wird. EDG-7500, das sich derzeit in einer Phase-1-Studie befindet, ist ein neuartiger kardialer Sarkomermodulator zur Behandlung von HCM und anderen Erkrankungen mit diastolischer Dysfunktion des Herzens. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören unter anderem Aussagen über das Potenzial von und die Erwartungen an EDG-5506, Aussagen über die Erwartungen von Edgewise in Bezug auf seine klinischen Studien, einschließlich des Zeitplans für die Berichterstattung über Daten (einschließlich der Phase-2-Zwischenergebnisse der klinischen Studie LYNX zu EDG-5506) und den Beginn von Studien (einschließlich der klinischen Studie FOX und der klinischen Phase-3-Studie zu EDG-5506 Duchenne), Aussagen über die Produktkandidaten und Programme in der Pipeline von Edgewise sowie Aussagen des Chief Medical Officer von Edgewise.

Die Fähigkeit von Edgewise, klinische Studien für seine Produktkandidaten zu entwickeln, einzuleiten oder abzuschließen, Zulassungen für sie zu erhalten und sie zu vermarkten; der Zeitplan, der Fortschritt und die Ergebnisse der klinischen Studien fürEDG-5506; die Fähigkeit von Edgewise, Patienten für klinische Studien zu rekrutieren und zu versorgen; die Fähigkeit von Edgewise, zusätzliche Finanzmittel zu beschaffen, die für die Fortsetzung der placebokontrollierten Phase-2-Studie erforderlich sind.