Edgewise Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) EDG-5506 für die Behandlung von Duchenne den Fast Track Status erteilt hat. EDG-5506 ist ein in der Erprobung befindliches, oral verabreichtes kleines Molekül zur Verhinderung von kontraktionsbedingten Muskelschäden bei Dystrophinopathien, einschließlich Duchenne und Becker-Muskeldystrophie (Becker). Die FDA hat EDG-5506 die Orphan Drug Designation (ODD) für die Behandlung von Duchenne und Becker, die Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) für die Behandlung von Duchenne und die Fast Track Designation für die Behandlung von Becker erteilt.

Das Fast-Track-Programm der FDA soll die Entwicklung neuer Therapeutika zur Behandlung schwerwiegender Erkrankungen und zur Befriedigung eines ungedeckten medizinischen Bedarfs erleichtern und deren Prüfung beschleunigen. Die Ausweisung wird qualifizierten Therapeutika auf der Grundlage von Faktoren wie dem Potenzial, das Überleben und die alltäglichen Funktionen erheblich zu beeinflussen, oder der Wahrscheinlichkeit, dass die Krankheit unbehandelt zu einer ernsteren Erkrankung fortschreitet, gewährt. Therapeutika, die diesen Status erhalten, profitieren von wichtigen Vorteilen, wie z.B. häufigeren Treffen mit der FDA, um die Entwicklung des Medikamentenkandidaten zu besprechen, und einer fortlaufenden Überprüfung des Antrags auf Zulassung durch die FDA.

Zu den laufenden Studien bei Duchenne gehören die placebokontrollierte Phase-2-Studie mit LYNX bei Kindern im Alter von 4 bis 9 Jahren mit Duchenne (NCT05540860) und die placebokontrollierte Phase-2-Studie mit FOX bei Kindern und Jugendlichen mit Duchenne, die zuvor mit Gentherapie behandelt wurden (NCT06100887). Das Unternehmen treibt die klinische Entwicklung von EDG-5506 weiter voran. Dazu gehört auch der Abschluss der Rekrutierung einer Phase-2-Studienkohorte mit der Bezeichnung CANYON, in der die Sicherheit und die Auswirkungen auf die Funktion und die Biomarker von Muskelschäden bei erwachsenen Männern mit Becker untersucht werden, die um weitere 120 erwachsene Teilnehmer in einer zulassungsrelevanten Kohorte mit der Bezeichnung GRAND CANYON erweitert wurde, die derzeit rekrutiert wird. Bei Duchenne treibt das Unternehmen seine klinischen Studien der Phase 2 voran: LYNX, das die Sicherheit, Pharmakokinetik und Biomarker für Muskelschäden untersucht, und FOX, das Kinder und Jugendliche einschließt, die zuvor mit Gentherapie behandelt wurden.

Für weitere Informationen über die klinischen Studien von Edgewise.