Edgewise Therapeutics, Inc. gab positive Zwei-Jahres-Topline-Ergebnisse aus der ARCH-Studie bekannt. Bei der ARCH-Studie handelt es sich um eine offene, zentrumsunabhängige Studie, in der die Sicherheit, die Verträglichkeit, die Auswirkungen auf Biomarker für Muskelschäden, die Pharmakokinetik (PK) und funktionelle Messungen mit Sevasemten (EDG-5506) bei Erwachsenen mit Becker-Muskeldystrophie untersucht werden. Sevasemten ist ein oral verabreichtes kleines Molekül zur Verhinderung von kontraktionsbedingten Muskelschäden bei Dystrophinopathien wie Becker- und Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne).

Die ARCH-Studie untersuchte die tägliche Verabreichung von Sevasemten über zwei Jahre bei Erwachsenen mit Becker. Sevasemten wurde von allen 12 Teilnehmern gut vertragen, es gab keine Abbrüche oder Dosisreduzierungen aufgrund von Nebenwirkungen. Der Erhalt der NSAA-Funktionen, die mit den Aktivitäten des täglichen Lebens zusammenhängen, ist für Menschen mit Becker wichtig.

Während der zweijährigen Behandlung mit Sevasemten haben sich die Werte der Teilnehmer stabilisiert. Während der zweijährigen Behandlung mit Sevasemten stabilisierten sich die NSAA-Werte der Teilnehmer und wichen weiter von den funktionellen Verschlechterungen ab, die in mehreren Studien zum natürlichen Verlauf der Becker-Krankheit berichtet wurden, in denen ein durchschnittlicher Rückgang von 2,4 NSAA-Punkten über zwei Jahre festgestellt wurde. Darüber hinaus wurde bei den mit Sevasemten behandelten Teilnehmern ein signifikanter Rückgang der wichtigsten Biomarker für Muskelschäden wie CK und TNNI2 beobachtet, was mit früheren Beobachtungen übereinstimmt.

Die positiven Ergebnisse der zweijährigen ARCH-Studie stützen die Hypothese, dass eine Verringerung der kontraktionsbedingten Muskelschäden bei Muskeldystrophien das Potenzial hat, die Funktion zu erhalten und das Fortschreiten der Krankheit bei Becker aufzuhalten.