In die Phase-3-Studie von Diamyd Medical zur Präzisionsmedizin bei Typ-1-Diabetes, DIAGNODE-3, wurden 100 Patienten aufgenommen. Bisher wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet, und kein Patient hat die Studie abgebrochen. DIAGNODE-3 ist die erste Phase-3-Studie zur Präzisionsmedizin bei Typ-1-Diabetes und wird in acht europäischen Ländern und in den Vereinigten Staaten durchgeführt.

An der Studie nehmen speziell Patienten teil, die den genetischen HLA DR3-DQ2 Haplotyp tragen, eine genetische Untergruppe von Typ-1-Diabetes, die in früheren Studien mit einer positiven klinischen Reaktion auf die Diamyd®-Behandlung in Verbindung gebracht wurde. Die Antigen-spezifische Immuntherapie Diamyd® erhielt im Februar 2024 von der FDA den Fast-Track-Status und wurde zuvor in den USA als Orphan Drug eingestuft. Die bestätigende Phase-III-Studie DIAGNODE-3 (www.diagnode-3.com), in der die Sicherheit und Wirksamkeit der Antigen-spezifischen Immuntherapie Diamyd® bei Personen mit diagnostiziertem Typ-1-Diabetes untersucht wird, läuft in den Vereinigten Staaten und in acht europäischen Ländern: Schweden, Spanien, die Tschechische Republik, die Niederlande, Deutschland, Polen, Ungarn und Estland. In die DIAGNODE-3-Studie werden bis zu 330 Personen im Alter von 12 bis 29 Jahren aufgenommen, bei denen kürzlich (innerhalb von 6 Monaten) Typ-1-Diabetes diagnostiziert wurde und die den HLA DR3-DQ2-Haplotyp tragen, einen bestimmten genetischen Risikofaktor für Typ-1-Diabetes.

Eine weitere Stratifizierung nach HLA-Haplotypen ist vorgesehen, um die potenzielle Super-Responder-Gruppe von Personen zu bewerten, die positiv für HLA DR3-DQ2 und negativ für HLA DR4-DQ8 sind. HLA-Tests sind gut etabliert und weithin verfügbar. Diese Patientengruppe basiert auf den klinischen Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnissen der Phase-IIa- und Phase-IIb-Studien DIAGNODE-1 und DIAGNODE-2 sowie auf der groß angelegten Meta-Analyse, die Daten von mehr als 600 Personen aus früheren Phase-II- und Phase-III-Studien mit Diamyd® umfasst.

Das Studiendesign bietet eine hohe Wahrscheinlichkeit, die co-primären Endpunkte zu erreichen, nämlich die Erhaltung der endogenen Insulinproduktionskapazität, gemessen als stimuliertes C-Peptid, und die Verbesserung der Blutzuckerkontrolle, bestimmt durch HbA1c. DIAGNODE-3 wird zum Teil von der JDRF, der weltweit führenden Organisation zur Erforschung und Förderung von Typ-1-Diabetes, unterstützt.