Diamyd gab bekannt, dass die nächste Zwischenanalyse der transformativen genbasierten Präzisionsmedizin-Phase-3-Studie DIAGNODE-3 für Typ-1-Diabetes für Juli 2024 geplant ist. In dieser Präzisionsmedizin-Studie wird die antigenspezifische Immuntherapie von Diamyd eingesetzt. Die Zwischenauswertung, die sich auf die Erhaltung der körpereigenen Insulinproduktion konzentriert, die anhand des C-Peptidspiegels bei der 6-monatigen Nachbeobachtung gemessen wird, wird Daten von 70-80 Patienten umfassen, die derzeit in DIAGNODE-3 eingeschrieben sind. Diese Analyse ist ein wichtiger Meilenstein, der Aufschluss über den Fortschritt der Studie bei der Erreichung ihrer primären Ziele gibt. Diamyd®?

hat von der FDA den Orphan Drug Designation Status zur Behandlung von Typ-1-Diabetes bei Personen mit Restfunktion der Betazellen erhalten. Die aktuelle Studie richtet sich an Personen, die den HLA DR3-DQ2 Haplotyp tragen - eine genetische Untergruppe dieser Orphan-Indikation, die sowohl in retrospektiven als auch in prospektiven Studien (Hannelius et al. 2020, Ludvigsson et al. 2021, Nowak et al. 2022, Nowak et al. 2022) nachweislich klinisch auf Diamyd®? anspricht.

Wichtig ist, dass die genetische Untergruppe mit dem 2020 eingeführten Konzept der Endotypen bei Typ-1-Diabetes übereinstimmt (Battaglia et al. 2020). Die Zwischenanalyse wird 70-80 Patienten umfassen, die in die DIA GNODE-3-Studie aufgenommen wurden und ihre 6-monatige Beurteilung abgeschlossen haben, und soll spätestens im Juli 2024 vorgelegt werden. Die Analyse wird die Wahrscheinlichkeit bewerten, dass die Studie ihr primäres Ziel hinsichtlich der C-Peptid-Erhaltung erreicht.

DIAGNODE-3 (Ludvigsson et al. 2022) ist so konzipiert, dass es seine co-primären Endpunkte C-Peptid und HbA1c mit etwa 280 Patienten, die die Studie über einen Zeitraum von 24 Monaten abgeschlossen haben, erreicht. Für C-Peptid als alleinigen Endpunkt werden etwa 150 Patienten benötigt, um eine statistische Aussagekraft von mindestens 90% zu erreichen. Derzeit wird geprüft, ob ein früheres unverblindetes Ergebnis in DIAGNODE- 3 einen Antrag auf beschleunigte Zulassung allein auf der Grundlage der C-Peptid-Ergebnisse unterstützen könnte.

Die Studie ist in acht europäischen Ländern und in den Vereinigten Staaten aktiv und umfasst 60 klinische Zentren. Weitere Zentren in den USA sind in Vorbereitung, um die Reichweite der Studie zu vergrößern und die Rekrutierung zu verbessern, mit dem Ziel, bis Ende 2024 die vollständige Rekrutierung zu erreichen. Die körpereigene Insulinproduktionskapazität, gemessen als C-Peptid, spielt eine entscheidende Rolle bei der Kontrolle des Blutzuckerspiegels und der Verringerung langfristiger Komplikationen im Zusammenhang mit Typ-1-Diabetes. Eine kürzlich in The Lancet Diabetes & Endocrinology (Taylor et al. 2023) veröffentlichte umfassende Meta-Analyse, die Daten von etwa 2.700 neu diagnostizierten Typ-1-Diabetes-Patienten umfasst, die an 21 Studien zur Bewertung krankheitsmodifizierender Therapien teilgenommen haben, unterstreicht die Bedeutung des erhaltenen C-Peptids.

Diese Analyse zeigte, ähnlich wie eine frühere Meta-Analyse klinischer Studiendaten mit Diamyd (Nowak et al. 2022), eine Korrelation zwischen erhaltenem C-Peptid und verbesserten Blutzuckerwerten, gemessen als HbA1c. Bemerkenswert ist, dass diese Effekte bereits 6 Monate nach Studienbeginn beobachtet wurden, was mit dem Zeitplan der DIAGNODE-3-Zwischenanalyse übereinstimmt.