CERENO SCIENTIFIC AB Cereno Scientific AB gab bekannt, dass das Unternehmen bei der FDA einen Antrag auf erweiterten Zugang (Expanded Access) für das Prüfpräparat CS1 gestellt hat, um die laufende Phase-II-Studie zur Untersuchung von CS1 bei PAH zu erweitern. Die Initiative geht auf die Anfrage eines Prüfarztes der laufenden Phase-II-Studie zurück. Cereno hat bei der FDA im Rahmen des 'Expanded Access to Investigational Drugs for Treatment Use' (Erweiterter Zugang zu Prüfpräparaten zur Behandlung) einen Antrag auf erweiterten Zugang zu CS1 gestellt, der zunächst auf Patienten beschränkt ist, die die Phase-II-Studie bei PAH abgeschlossen haben.
Der erweiterte Zugang ist ein potenzieller Weg für einen Patienten mit einer schweren oder unmittelbar lebensbedrohlichen Krankheit, um Zugang zu einem Prüfpräparat für die Behandlung außerhalb klinischer Studien zu erhalten, wenn keine vergleichbaren oder zufriedenstellenden alternativen Therapiemöglichkeiten zur Verfügung stehen. Wenn Cerenos Antrag auf erweiterten Zugang zu CS1 von der FDA genehmigt und anschließend von den Ethikkommissionen der Krankenhäuser vor Ort gebilligt wird, haben Patienten, die die Phase-II-Studie abgeschlossen haben, in Absprache mit dem Prüfarzt die Möglichkeit, die medikamentöse Behandlung mit CS1 fortzusetzen. Der erweiterte Zugang bietet Cereno die Möglichkeit, im Rahmen eines von der FDA genehmigten Protokolls Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten über eine längere Langzeitbehandlung mit CS1 bei Patienten zu sammeln.
Dadurch können weitere Informationen über die Anwendung von CS1 bei dieser Patientengruppe gesammelt werden, die spätere potenzielle Anträge bei der FDA unterstützen können, wie z.B. die Fast-Track-Ausweisung/Breakthrough-Therapie und den Antrag auf Erteilung der IND-Zulassung für den Beginn einer Phase IIb/III-Studie mit CS1. Gemäß den behördlichen Richtlinien hat die FDA 30 Tage Zeit, den Antrag zu prüfen, sobald er eingegangen ist. Die Phase-II-Studie mit CS1 zur Behandlung der seltenen Krankheit PAH läuft in 10 Spezialkliniken in den USA, wobei sich eine neue Klinik derzeit im fortgeschrittenen Stadium befindet.
Das Unternehmen hat Anfang des Jahres positive Ergebnisse aus der laufenden Studie gemeldet, die auf eine mögliche positive Wirkung des Medikamentenkandidaten CS1 bei Patienten mit der schweren seltenen Krankheit PAH hinweisen. Zunächst zeigte eine Fallstudie mit dem ersten Patienten, der die Studie in einer bestimmten Klinik abgeschlossen hatte, bemerkenswerte Wirksamkeitsdaten. Während der 12-wöchigen Behandlung mit CS1 zeigte der Patient eine Senkung des Lungendrucks um 30% und eine Steigerung des Herzzeitvolumens um 20%.
Der Gesamtfunktionsstatus der Patientin änderte sich am Ende des Behandlungszeitraums von der NYHA/WHO-Funktionsklasse II auf I, was bedeutet, dass sie mit CS1 eine nahezu normale funktionelle körperliche Leistungsfähigkeit hatte. Darüber hinaus berichtete Cereno im Oktober 2023, dass eine Überprüfung der Datenqualität (Data Quality Control Review, DQCR) mit einem positiven Ergebnis abgeschlossen wurde. Die Datenqualität der CardioMEMS-Messungen wurde als zufriedenstellend befunden, da das Studienprotokoll eingehalten wurde und die Daten rechtzeitig vom Haus der Patientin an die Klinik übermittelt wurden.
Die Ergebnisse der Wirksamkeit zeigten bei mehreren Patienten, die in die Datenqualitätskontrolle einbezogen wurden, eine klinisch bedeutsame Senkung des Lungendrucks in ähnlichem oder größerem Ausmaß wie bei dem Patientenfall.
