CERENO SCIENTIFIC AB Cereno Scientific gab bekannt, dass ein weiterer Patient in die Studie aufgenommen wurde, ein weiterer Patient auf das Medikament CS1 randomisiert wurde und ein weiterer Patient die Studie abgeschlossen hat. Dieses Update dient als jüngste Fortschrittsmeldung für die Phase-II-Studie des Medikamentenkandidaten CS1 bei der seltenen Krankheit pulmonale arterielle Hypertonie (PAH). Die Studie soll bis zum dritten Quartal 2024 abgeschlossen werden.
Die Phase-II-Studie mit CS1 bei der seltenen Krankheit PAH läuft aktiv in 10 Spezialkliniken in den USA, wobei die neueste Klinik Ende Dezember aktiviert wurde. Eine weitere neue Klinik befindet sich derzeit im Spätstadium der Inbetriebnahme. Seit der letzten Aktualisierung des Fortschritts der Phase-II-Studie am 21. Februar 2024 wurde ein weiterer Patient in die Studie aufgenommen, ein weiterer Patient wurde in der Studie auf das Medikament CS1 randomisiert und ein weiterer Patient hat die Studie abgeschlossen.
Die eingeschlossenen Patienten sollen innerhalb von zwei Wochen nach der Aufnahme in die Studie mit dem CardioMEMS HF-System implantiert werden. Nach erfolgreicher Implantation des CardioMEMS und einer bis zu 6-wöchigen Baseline-Evaluierung werden sie bei ihrem nächsten geplanten Besuch auf die CS1-Medikamententherapie randomisiert. Der nächste Schritt für den kürzlich eingeschriebenen Patienten ist die Implantation von CardioMEMS. 25 Patienten haben bereits eine CardioMEMS-Implantation erhalten, von denen 24 Patienten bereits auf die CS1-Medikamententherapie randomisiert wurden und einer sich noch in der Baseline-Phase vor der Randomisierung befindet.
Bis heute haben 20 Patienten die Studie abgeschlossen. Die EAP-Zulassung folgt auf positive Ergebnisse der PAH-Studie mit der medikamentösen CS1-Therapie, über die seit 2023 berichtet wird: Cereno Scientific hat in den letzten Monaten positive Ergebnisse aus der laufenden Studie gemeldet, die auf eine mögliche positive Wirkung des Medikamentenkandidaten CS1 bei Patienten mit der schweren seltenen Krankheit PAH hindeuten. Der Abschluss der Studie und die ersten Ergebnisse werden für das dritte Quartal 2024 erwartet.
Bemerkenswerter Patientenfall mit CS1 im Juni 2023 gemeldet: Zunächst zeigte eine Fallstudie mit dem ersten Patienten, der die Studie in einer bestimmten Klinik abgeschlossen hat, bemerkenswerte Wirksamkeitsdaten. In der 12-wöchigen Behandlung mit CS1 zeigte der Patient eine Senkung des Lungendrucks um 30% und eine Steigerung des Herzzeitvolumens um 20%. Der Gesamtfunktionsstatus des Patienten änderte sich am Ende des Behandlungszeitraums von der NYHA/WHO-Funktionsklasse II auf I, was bedeutet, dass der Patient mit CS1 zusätzlich zu einer stabilen konventionellen Therapie eine nahezu normale funktionelle körperliche Kapazität hatte.
Der Bericht der Datenqualitätskontrolle wurde am 13. Oktober 2023 veröffentlicht: Darüber hinaus berichtete Cereno im Oktober 2023, dass eine Überprüfung der Datenqualität (Data Quality Control Review, DQCR) der mit dem CardioMEMS HF System gewonnenen Daten der ersten 16 Patienten mit positiven Ergebnissen abgeschlossen wurde. Die Datenqualität der CardioMEMS-Messungen wurde als zufriedenstellend befunden, da das Studienprotokoll eingehalten wurde und die Daten rechtzeitig vom Haus des Patienten an die Klinik übermittelt wurden. Die Ergebnisse der Wirksamkeit zeigten bei mehreren Patienten, die in die Datenqualitätskontrolle einbezogen wurden, eine klinisch bedeutsame Senkung des Lungendrucks in ähnlichem oder größerem Ausmaß wie bei dem Patientenfall.
EAP für CS1 Genehmigt am 30. Januar 2024: Darüber hinaus verläuft das von der FDA am 31. Januar 2024 genehmigte Expanded Access Program (EAP) (?Compassionate Use?) plangemäß, angetrieben durch das Interesse der Prüfärzte und Patienten. Die Prüfärzte geben an, dass fast zwei Drittel der Patienten, die die Studie abgeschlossen haben oder sich derzeit in Behandlung befinden, an einem weiteren Zugang zu CS1 nach Abschluss der Studie interessiert sind. Derzeit werden die standortspezifischen Genehmigungen und die IRB-Genehmigungen vorangetrieben.
Der EAP wird Cereno die Möglichkeit geben, im Rahmen eines von der FDA genehmigten Protokolls Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von CS1 bei PAH-Patienten über einen längeren Zeitraum zu sammeln. Der EAP wird es Cereno ermöglichen, weitere Belege für den Einsatz von CS1 bei PAH-Patienten zu sammeln, die bei Gesprächen mit den Zulassungsbehörden und bei der Planung einer Phase IIb/III-Zulassungsstudie mit CS1 hilfreich sein werden.
