CANbridge Pharmaceuticals Inc. gab die Marktzulassung von CAN108 (Maralixibat Chloride Oral Solution /LIVMARLI®?) durch die Taiwan Food and Drug Administration (TFDA) bekannt. LIVMARLI ist ein minimal absorbierter Hemmstoff des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT) und das erste und einzige in Taiwan zugelassene Medikament zur Behandlung von cholestatischem Pruritus (Juckreiz, der durch verlangsamten oder blockierten Gallenfluss verursacht wird) bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) im Alter von einem Jahr oder älter. ALGS ist eine seltene genetische Störung, die zu einer Lebererkrankung im Endstadium und zum Tod führen kann.

ALGS ist gekennzeichnet durch einen Mangel an Gallengängen, der eine Cholestase verursacht, und eine Beteiligung extrahepatischer Organe wie der Nieren, der Augen sowie der Knochen und des Herz-Kreislauf-Systems. Cholestatischer Juckreiz ist das belastendste Symptom bei ALGS und schränkt die Lebensqualität stark ein. LIVMARLI wurde kürzlich in Hongkong, dem chinesischen Festland und Kanada zugelassen.

Außerdem wurde es in den Vereinigten Staaten für Patienten mit ALGS ab einem Alter von drei Monaten und in Europa für Patienten mit ALGS ab einem Alter von zwei Monaten zugelassen. LIVMARLI ist das erste zugelassene Medikament zur Behandlung des cholestatischen Prurus im Zusammenhang mit dem Alagille-Syndrom in den USA, Europa und China. LIVMARLI wird derzeit in klinischen Studien im Spätstadium bei anderen seltenen cholestatischen Lebererkrankungen, einschließlich BA, untersucht.

LIVMARLI hat von der FDA den Status eines Therapiedurchbruchs für ALGS und PFIC Typ 2 sowie den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden für ALGS, PFIC und BA erhalten. Das Alagille-Syndrom (ALGS) ist eine autosomal-dominante, multisystemische Erkrankung, die zu einer Lebererkrankung im Endstadium und zum Tod führen kann. Die Prävalenz von ALGS bei der Geburt liegt zwischen 1/30.000 und 1/50.000 und wurde im National Rare Diseases Registry System of China (NRDRS) registriert.

ALGS wurde im September 2023 in die "Zweite Nationale Liste der seltenen Krankheiten" in China aufgenommen. Die Krankheit ist gekennzeichnet durch einen Mangel an Gallengängen und die Beteiligung extrahepatischer Organe wie Nieren und Augen sowie Knochen und das Herz-Kreislauf-System. Bei allen Patienten kommt es zu einer Leberbeteiligung, die sich oft als chronische Cholestase (verlangsamter oder gestoppter Gallenfluss) manifestiert, meist in der Neugeborenenperiode oder innerhalb der ersten 3 Monate nach der Geburt.

Neben der Gelbsucht sind auch die Leber und das Serum sowie das Herz-Kreislauf-System betroffen.