Der Vorstand von CANbridge Pharmaceuticals Inc. hat die Aktionäre und potenziellen Investoren des Unternehmens darüber informiert, dass vorläufige klinische Daten der laufenden Phase-1b-Studie von Omoprubart (CAN106), einem neuartigen, lang wirkenden, rekombinanten humanisierten monoklonalen Antikörper gegen die Komplementkomponente 5 (C5) bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) in China, bekannt gegeben wurden. In dieser 26-wöchigen, multizentrischen, offenen, dosisaufsteigenden Studie mit 16 PNH-Patienten, die keine Komplementinhibitor-Behandlung erhalten hatten, wurde Omoprubart alle vier Wochen in drei verschiedenen Erhaltungsdosen nach einer Ladedosisperiode intravenös verabreicht. Die Daten der beiden niedrigeren Dosis-Kohorten wurden bis zu 26 Wochen ausgewertet, während die Daten der höchsten Dosis-Kohorte bis zu 13 Wochen, dem letzten Zeitpunkt, ausgewertet wurden.

Die Behandlung mit Omoprubart führte zu einer raschen, dosisabhängigen Senkung der Laktatdehydrogenase (LDH) gegenüber dem Ausgangswert, mit einer durchschnittlichen LDH-Senkung von 49% in Kohorte 1, 73% in Kohorte 2 und 81% in Kohorte 3. Der Prozentsatz der Probanden, die mindestens einmal während der Studie einen LDH-Wert erreichten, der weniger als das 1,5-fache der oberen Normgrenze betrug, dem therapeutischen Ziel für die Hämolysehemmung mit einem Anti-C5-Antikörper, betrug 25% in Kohorte 1, 50% in Kohorte 2 und 88% in Kohorte 3. Die Hämoglobinwerte stiegen in allen Studienkohorten an, wobei der durchschnittliche Anstieg gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26 in den Kohorten 1 und 2 bei etwa 2 g/dl und in Woche 13 in Kohorte 3 bei 1 g/dl lag. Alle Probanden in Kohorte 1 werden seit mehr als einem Jahr mit Omoprubart behandelt, mit einem durchschnittlichen Hämoglobinanstieg von etwa 4 g/dL gegenüber dem Ausgangswert. Patienten mit PNH benötigen oft häufige Bluttransfusionen, um eine schwere Anämie aufgrund von Hämolyse zu behandeln.

Omoprubart war in allen Dosierungen sicher und gut verträglich. Alle arzneimittelbedingten Nebenwirkungen waren leicht oder mittelschwer und vorübergehend, und keine führte zum Abbruch der Studie. Es gab keine arzneimittelbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und keine Fälle von Anaphylaxie oder Meningokokkeninfektion.