CANbridge Pharmaceuticals Inc. gab bekannt, dass Daten aus der präklinischen Bewertung von CAN201, einer potenziellen Gentherapie für Morbus Fabry, auf dem 30. Jahreskongress der European Society Gene & Cell Therapy (ESGCT) vorgestellt werden, der vom 24. bis 27. Oktober in Brüssel, Belgien, stattfindet. Ziel der Studie war es, die Leber als Produktionsstätte für das Enzym a-Galaktosidase A (a-GAL) zu nutzen, indem ein menschliches GLA-Gen über einen AAV-Vektor (Adeno-assoziiertes Virus) verabreicht wird. In präklinischen Studien mit Fabry-Mäusen und einem PXB-Mausmodell, das eine humanisierte Leber enthält, zeigte CAN201 einen dosisabhängigen Anstieg der a-GAL-Enzymkonzentration in verschiedenen Geweben mit einer entsprechenden Reduzierung der krankheitsverursachenden Gb3-Lipidkonzentration.

Die Gentherapie wurde gut vertragen und es wurden keine signifikanten unerwünschten Wirkungen bei Fabry-Mäusen beobachtet. CANbridge besitzt eine exklusive globale Lizenz von LogicBio Therapeutics Inc. ("LogicBio") zur Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von Gentherapiekandidaten für die Behandlung der Fabry- und Pompe-Krankheit, die auf der AAV sL65-Technologie von LogicBio basieren.