Camurus gab bekannt, dass die Rekrutierung für die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-2/3-Studie POSITANO abgeschlossen wurde, in der die Wirksamkeit und Sicherheit des subkutanen Octreotid-Depots (CAM2029) des Unternehmens bei Patienten mit symptomatischer polyzystischer Lebererkrankung (PLD) untersucht wird. PLD ist eine seltene, genetisch bedingte und chronische Erkrankung, die durch ein fortschreitendes Wachstum von Zysten in der Leber gekennzeichnet ist, die schwere Symptome verursachen und die Lebensqualität der Patienten beeinträchtigen können. In den USA und der EU leben heute schätzungsweise 37.000 Patienten mit PLD.

Die US Food and Drug Administration (FDA) hat CAM2029 den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von PLD erteilt. An POSITANO nahmen 71 Patienten teil, bei denen eine PLD diagnostiziert wurde und die ein höhenbereinigtes Lebervolumen von mehr als 1.800 mL/m und mindestens ein PLD-bezogenes Symptom innerhalb von zwei Wochen nach der Untersuchung aufwiesen. Die Patienten wurden nach dem Zufallsprinzip auf eines von zwei Dosierungsschemata von CAM2029 oder auf Placebo verteilt.

Der primäre Endpunkt ist die Veränderung des höhenbereinigten Lebervolumens vom Ausgangswert bis zur Woche 53 und der erste sekundäre Endpunkt ist die Veränderung der PLD-Symptome, die mit einem neu entwickelten, von den Patienten berichteten Ergebnisinstrument, PLD-S, gemessen werden. Zusätzlich zu POSITANO befindet sich CAM2029 in der Zulassungsphase für die Behandlung von Akromegalie und in einer laufenden Phase-3-Studie, SORENTO, für die Behandlung von gastroenteropankreatischen neuroendokrinen Tumoren (GEP-NET).