argenx SE gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) einen ergänzenden Zulassungsantrag für Biologika (sBLA) für VYVGART Hytrulo (Efgartigimod alfa und Hyaluronidase-qvfc) zur Behandlung der chronisch entzündlichen demyelinisierenden Polyneuropathie (CIDP) zur vorrangigen Prüfung angenommen hat. Der Antrag wurde mit dem PDUFA-Zieldatum 21. Juni 2024 versehen. Das Unternehmen hat sich für einen Priority Review Voucher entschieden, um die Prüfung des Antrags zu beschleunigen, da CIDP-Patienten schon lange auf neue Behandlungsmöglichkeiten warten.

Die Annahme der sBLA durch die FDA ist ein wichtiger Meilenstein in den Bemühungen um neue Therapien für seltene Autoimmunerkrankungen und ein bedeutender Schritt nach vorn für die Menschen, deren Leben durch diese verheerende Krankheit stark beeinträchtigt wurde. Die sBLA stützt sich auf Daten aus der ADHERE-Studie, der bisher größten klinischen Studie zu CIDP, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von subkutan verabreichtem VYVGART HytrulO bei Erwachsenen mit CIDP untersucht wurde. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt (p=0,000039) und zeigte ein um 61% geringeres Risiko eines Rückfalls (HR: 0,39 95% CI: 0,25; 0,61) unter VYVGART HytrULO im Vergleich zu Placebo.

In der offenen Phase A der Studie zeigten 67% der Patienten nach der Behandlung mit VYVGART HyTRULO Anzeichen einer klinischen Verbesserung (ECI). Angesichts des Wirkmechanismus von VYVGART Hytrula als FcRn-Blocker belegen die klinischen Ergebnisse, dass IgG-Autoantikörper eine bedeutende Rolle in der zugrunde liegenden Biologie der CIDP spielen. VYVGART Hytrulus war gut verträglich und wies ein Sicherheitsprofil auf, das mit früheren klinischen Studien und dem bekannten Profil von VYVGART®? übereinstimmt.

Nach Abschluss der ADHERE-Studie nahmen 99% der in Frage kommenden Patienten (226/228) an der offenen Erweiterungsstudie ADHERE? teil. Nach der Zulassung in anderen Regionen wird das Medikament möglicherweise unter verschiedenen Markennamen vermarktet.

Was ist VYVGART®? HYTRULO (Efgartigimod Alfa und Hyaluronidasen-qvFC). VYVGART HYTRULO ist ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel zur Behandlung einer Erkrankung namens generalisierte Myasthenia gravis, die dazu führt, dass die Muskeln im ganzen Körper leicht ermüden und schwächer werden, bei Erwachsenen, die positiv für Antikörper sind, die gegen ein Protein namens Acetylcholinrezeptor gerichtet sind (Anti-AChR-Antikörper positiv).