Am 15. Februar 2024 gab Applied Therapeutics, Inc. positive 12-Monats-Zwischenergebnisse der laufenden Phase-3-Studie INSPIRE bekannt, bei der die primären Endpunkte und mehrere wichtige sekundäre Endpunkte erreicht wurden. Bei der INSPIRE-Studie handelt es sich um eine doppelblinde, placebokontrollierte Zulassungsstudie der Phase 3, in der die Wirkung von einmal täglich oral verabreichtem Govorestat (AT-007) bei 56 Patienten im Alter von 16 bis 55 Jahren mit SORD-Mangel in den USA und Europa untersucht wird. Govorestat ist ein Aldose-Reduktase-Hemmer, der in das zentrale Nervensystem eindringt und die Umwandlung von Glukose in Sorbitol blockiert. Es hat sich bereits gezeigt, dass er die Sorbitolwerte bei Patienten mit SORD-Mangel senkt.

Das Ziel dieser vorab spezifizierten 12-Monats-Zwischenanalyse bestand darin, Frühindikatoren für die Wirkung der Behandlung mit Govorestat zu bewerten, um künftige Gespräche mit den Zulassungsbehörden zu führen und die Einreichung eines potenziellen Zulassungsantrags für ein neues Medikament zu unterstützen, da ein dringender Behandlungsbedarf besteht und es keine anderen Optionen für Patienten mit SORD-Mangel gibt. Die 12-Monats-Zwischenanalyse umfasste einen primären klinischen Wirksamkeitsendpunkt, der auf der Korrelation von Sorbitol mit zusammengesetzten klinischen Endpunkten basierte, und einen primären pharmakodynamischen (PD) Biomarker-Endpunkt, der auf der Sorbitol-Reduktion beruhte. Das Unternehmen ist der Ansicht, dass die Ergebnisse der 12-monatigen Zwischenanalyse die Rolle von Sorbitol als Schlüsselfaktor für den Schweregrad und das Fortschreiten der Krankheit im Laufe der Zeit bestätigen.

Die klinischen Ergebnisse der laufenden INSPIRE-Studie werden voraussichtlich nach 24 Monaten erneut bewertet, wobei der 10-Meter-Gehtest als primärer klinischer Wirksamkeitsendpunkt dient. Das Unternehmen plant, auf der Grundlage der bisherigen klinischen Daten einen möglichen NDA-Antrag bei der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) zu stellen.