ETFs Applied Therapeutics, Inc.

Applied Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Es konzentriert sich auf die Entwicklung einer Pipeline neuartiger Arzneimittelkandidaten gegen validierte molekulare Zielmoleküle in Indikationen mit hohem ungedecktem medizinischen Bedarf. Der führende Medikamentenkandidat des Unternehmens, Govorestat, ist ein neuartiger, das zentrale Nervensystem durchdringender Aldose-Reduktase-Inhibitor (ARI) für die Behandlung seltener Stoffwechselkrankheiten des zentralen Nervensystems (ZNS), einschließlich Galaktosämie, Sorbitol-Dehydrogenase-Mangel (SORD) und PMM2-CDG. Das Unternehmen entwickelt außerdem AT-001, einen neuartigen potenten ARI, zur Behandlung der Diabetischen Kardiomyopathie (DbCM), einer tödlichen Fibrose des Herzens. Das Unternehmen hat eine klinische Studie der Phase I/II abgeschlossen, in der AT-001 bei etwa 120 Patienten mit Typ-2-Diabetes getestet wurde und in der keine unerwünschten Wirkungen oder Probleme mit der Verträglichkeit des Medikaments beobachtet wurden. Die präklinische Pipeline umfasst auch AT-003, einen ARI, der bei oraler Verabreichung den Augenhintergrund durchdringen soll, um die diabetische Retinopathie zu behandeln.