Alexion Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass VOYDEYA (Danicopan) in den USA als Zusatztherapie zu Ravulizumab oder Eculizumab für die Behandlung der extravaskulären Hämolyse (EVH) bei Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zugelassen wurde. VOYDEYA ist der erste orale Faktor-D-Inhibitor seiner Klasse, der als Zusatztherapie zu ULTOMIRIS (Ravulizumab-cwvz) oder SOLIRIS (Eculizumab) entwickelt wurde, um den Bedürfnissen der etwa 10-20% der Patienten mit PNH gerecht zu werden, bei denen es unter der Behandlung mit einem C5-Inhibitor zu einer klinisch signifikanten EVH kommt. Die Zulassung durch die US Food and Drug Administration (FDA) basierte auf den positiven Ergebnissen der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie ALPHA.

Die Ergebnisse der 12-wöchigen primären Bewertungsphase der Studie wurden in The Lancet Haematology veröffentlicht. Die Phase-III-Studie ALPHA untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von VOYDEYA als Zusatztherapie zu ULTOMIRIS oder SOLIRIS bei Patienten mit PNH, bei denen eine klinisch signifikante EVH auftrat. Die Ergebnisse zeigten, dass VOYDEYA den primären Endpunkt der Veränderung des Hämoglobins vom Ausgangswert bis zur Woche 12 sowie alle wichtigen sekundären Endpunkte erreichte, einschließlich der Vermeidung von Transfusionen und der Veränderung der Functional Assessment of Chronic Illness Therapy ? Müdigkeit (FACIT-Müdigkeit).

Die Ergebnisse der ALPHA-Phase-III-Studie zeigten, dass VOYDEYA im Allgemeinen gut vertragen wurde und dass keine neuen Sicherheitsbedenken festgestellt wurden. In der Studie waren die häufigsten unerwünschten Ereignisse Kopfschmerzen, Übelkeit, Arthralgie und Diarrhö.