Aldeyra Therapeutics, Inc. gab die Entwicklung neuer RASP-Modulatoren und aktueller präklinischer Daten zur Adipositas in Verbindung mit einem Investor Roundtable bekannt, der am 20. Juni 2024 um 8:00 Uhr ET beginnen wird. Pipeline-Updates: Nach positiven Biomarker-Ergebnissen bei Erwachsenen, einschließlich einer annähernden Normalisierung der Lipidprofile, wurde ADX-629, der erste oral verabreichte RASP-Modulator seiner Klasse, in die pädiatrische Kohorte der klinischen Phase-2-Studie zur Behandlung des Sjogren-Larsson-Syndroms aufgenommen, einer seltenen angeborenen Stoffwechselstörung, die durch Mutationen in der Fettaldehyd-Dehydrogenase verursacht wird und durch kognitive Funktionsstörungen und Hauterkrankungen gekennzeichnet ist. Erste Ergebnisse von etwa fünf pädiatrischen Patienten werden im Jahr 2025 erwartet.

Auf der Grundlage neuer Ergebnisse in einem präklinischen Modell der Fettleibigkeit wurde der neuartige RASP-Modulator ADX-743 in Studien zur Zulassung eines neuen Medikaments (IND) aufgenommen. ADX-743 ist ein Analogon von ADX-629, das in klinischen Phase-1- und Phase-2-Studien eine Senkung der Triglyceride und Fettsäuren gezeigt hat. In Abhängigkeit von weiteren Ergebnissen geht Aldeyra davon aus, im Jahr 2025 einen IND-Antrag für ADX-743 oder einen anderen RASP-Modulator zur Behandlung von Fettleibigkeit oder Hypertriglyceridämie einzureichen.

Unter anderem aufgrund der überragenden präklinischen Ergebnisse bei atopischer Dermatitis und der beispiellosen Exposition in präklinischen pharmakokinetischen Modellen für RASP-Modulator wird ADX-248 anstelle von ADX-246 in die klinische Phase 1/2 für atopische Dermatitis überführt. Die klinische Prüfung der Phase 1 von ADX-248 wird voraussichtlich in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 beginnen. Der neuartige RASP-Modulator ADX-631 hat mit präklinischen Tests in Modellen für Netzhauterkrankungen begonnen.

ADX-631 ist ein Analogon von ADX-103, das bereits in Tiermodellen der trockenen Form der altersbedingten Makuladegeneration (trockene AMD), der Netzhautentzündung und des diabetischen Makulaödems Wirkung zeigte. Aldeyra wird voraussichtlich in der ersten Hälfte des Jahres 2025 einen IND-Antrag für ADX-631 oder einen alternativen RASP-Modulator zur Behandlung von trockener AMD oder geografischer Atrophie einreichen.