Abeona Therapeutics hält Präsentationen auf der 2017 RBC Capital Markets Global
Healthcare Conference und auf dem 3rd Annual CRISPR Congress


Präsentationen von CEO und COO des Unternehmens am Mittwoch, den 22. Februar
                                      2017

NEW YORK und CLEVELAND, 22. Februar 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics
Inc. (NASDAQ:ABEO), ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der
klinischen Forschung, das Therapien für seltene lebensbedrohliche genetisch
bedingte Erkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass Mitglieder der
Geschäftsleitung auf den bevorstehenden Investoren- und Branchenkonferenzen
Vorträge halten werden:

Investorenkonferenz: 2017 RBC Capital Markets Global Healthcare Conference
Redner: Jeffrey B. Davis, Chief Operating Officer
Datum/Uhrzeit: Mittwoch, 22. Februar 2017 um 15:35 Uhr EST
Ort: The Lotte/Palace Hotel, New York City, New York
Raum: Kennedy II, 4(th) Floor
Live-Webcast-
Link: http://www.veracast.com/webcasts/rbc/healthcare2017/58114482008.cfm

Branchenkonferenz: 3rd Annual CRISPR & Precision Genome Editing Congress 2017
Redner: Timothy J. Miller, Ph.D., Chief Executive Officer
Titel der Präsentation: Application of CRISPR Technology in the Development of
Therapeutics for Blood Disorders (Anwendung der CRISPR-Technologie bei der
Entwicklung von Therapeutika für Bluterkrankungen)
Datum/Uhrzeit: Mittwoch, 22. Februar 2017 um 11:05 Uhr EST
Ort: Sheraton Boston Hotel, Boston, Massachusetts
Website: http://crispr-congress.com/

Kürzliche Highlights von Abeona:

  * 17. Februar 2017: Präsentation der aktuellen Ergebnisse des ABO-102-
    Programms zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A bei der
    WORLDSymposium(TM) Konferenz zu lysosomalen Speicherkrankheiten
    -- Reduzierung des krankheitsverursachenden Zuckers (Heparansulfat, GAG) im
    zentralen Nervensystem auf 63 % +/- 0,5 % sechs Monate nach der Injektion (N
    = 2)
    -- Fortwährender Nachweis der biologischen Wirkung: geringeres Leber- und
    Milzvolumen und weniger GAG im Urin
    -- Sechs Monate nach der Injektion (n = 2) wurden Anzeichen für eine
    Stabilisierung oder Verbesserung (durchschnittl. 60 %) in mehreren Mullen-
    Subdomänen festgestellt
    -- Die Bewertungen des adaptiven Verhaltens gemäß der Vineland-Skala hatten
    sich stabilisiert
    -- Die Probanden wiesen eine verbesserte Fähigkeit auf, einzelne Elemente
    des nonverbalen Leiter-R-Intelligenztests durchzuführen, was zu besseren
    Normwerten führte
    -- Die ABO-102-Gentherapie erwies sich bei vier Probanden (N = 3 niedrige
    Dosis, N = 1 hohe Dosis) als gut verträglich und in der
    Nachbeobachtungsphase (650 Tage) traten keine schwerwiegenden unerwünschten
    Ereignisse auf

  * 1. Februar 2017: Aufnahme des ersten Probanden für eine hoch dosierte
    Gentherapie in die laufende klinische Phase-1/2-Gentherapiestudie zur
    Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A (MPS IIIA)

  * 19. Januar 2017: Erhalt des Orphan-Drug-Status in der Europäischen Union für
    die ABO-101-Gentherapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ B (MPS
    IIIB)

  * 3. Januar 2017: Erhalt des Orphan-Drug-Status in der Europäischen Union für
    das ABO-201-Gentherapieprogramm zur Behandlung der juvenilen neuronalen
    Ceroid-Lipofuszinose (JNCL)

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein führendes biopharmazeutisches
Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung, das Gentherapien für seltene
lebensbedrohliche Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden
Produktentwicklungen von Abeona gehören ABO-102 (AAV-SGSH) und ABO-101 (AAV-
NAGLU). Dabei handelt es sich um AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren)
Gentherapien zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms (MPS IIIA bzw. IIIB). Abeona
entwickelt außerdem EB-101 (genetisch korrigierte Hauttransplantate) für
rezessiv dystrophe Epidermolysis bullosa (RDEB), EB-201 für Epidermolysis
bullosa (EB), ABO-201 (AAV-CLN3), eine Gentherapie für die Behandlung der
juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine
Gentherapie zur Behandlung der infantilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (INCL)
sowie ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und ABO-302 mit einer neuen
CRISPR/Cas9-basierten Genkorrekturmethode für eine Gentherapie zur Behandlung
seltener Blutkrankheiten. Abeona hat zudem eine Pipeline von plasmabasierten
Proteintherapien, darunter SDF Alpha(TM) (Alpha-1-Protease-Hemmstoff) für die
Behandlung der vererbbaren COPD mit dem proprietären ethanolfreien SDF(TM)-
Verfahren (Salzdiafiltration). Weitere Informationen finden Sie unter
 www.abeonatherapeutics.com.

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von
Abschnitt 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in seiner jeweils
gültigen Fassung, die Risiken und Unsicherheiten bergen. Diese Aussagen
unterliegen zahlreichen Risiken und Unsicherheiten, zu denen beispielsweise das
anhaltende Interesse an unserem Portfolio seltener Krankheiten, unsere
Fähigkeit, Patienten für klinische Studien anzuwerben, die Auswirkungen des
Wettbewerbs, die Fähigkeit, unsere Produkte und Technologien zu entwickeln, die
Fähigkeit, erforderliche behördliche Zulassungen zu erzielen bzw. zu erhalten,
die Auswirkungen durch Veränderungen in den Finanzmärkten und der globalen
wirtschaftlichen Bedingungen, unsere Überzeugung, dass die ersten Anzeichen der
biologischen Wirkung und klinischen Aktivität darauf hindeuten, dass ABO-102 das
gewünschte Gewebe im Körper, darunter das zentrale Nervensystem, erfolgreich
erreicht hat, unsere Überzeugung, dass die Daten eine frühzeitige und
zuverlässige systemische Abgabe von ABO-102 belegen und dass die erheblichen
Reduzierungen von HS (GAG) im zentralen Nervensystem unseren Behandlungsansatz
der intravenösen Verabreichung an Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom
nachweislich bestätigen sowie andere Risiken zählen, die von Zeit zu Zeit in den
Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und in anderen Berichten, die
das Unternehmen bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC (Securities
and Exchange Commission) eingereicht hat, dargelegt werden. Das Unternehmen
übernimmt keine Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen
zukunftsgerichteten Aussagen zu ändern oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder
Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung eingetreten
sind, z. B. aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder
anderweitiger Informationen.

Investorenkontakt:
Christine Berni-Silverstein
Vice President, Investor Relations
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (212)-786-6212
csilverstein@abeonatherapeutics.com

Pressekontakt:
Andre'a Lucca
Vice President, Communications & Operations
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (212)-786-6208
alucca@abeonatherapeutics.com




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Source: Abeona Therapeutics Inc via GlobeNewswire

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