Abeona Therapeutics Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den Biologics License Application (BLA) für pz-cel (prademagene zamikeracel), Abeona?s autologes, genkorrigiertes COL7A1 Epidermis Sheet zur Behandlung von Patienten mit rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB), akzeptiert und ein Priority Review gewährt hat. Im Rahmen des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) hat die FDA den 25. Mai 2024 als Zieldatum für das Verfahren festgelegt. Die FDA teilte außerdem mit, dass sie derzeit nicht plant, eine Sitzung des Beratenden Ausschusses einzuberufen, um den pz-cel Antrag zu diskutieren.

Der BLA-Antrag stützt sich auf klinische Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie VIITAL? (NCT04227106) und bestätigende Daten aus einer Phase-1/2a-Studie (NCT01263379). Beide Studien zeigten, dass eine einmalige Anwendung von pz-cel bei großen und chronischen Wunden zu einer nachhaltigen Wundheilung und Schmerzlinderung führte.

Die Daten aus der VIITAL?-Studie wurden auf der ersten Tagung der International Societies for Investigative Dermatology (ISID) im Mai 2023 vorgestellt. Langfristige Nachbeobachtungsdaten bis zu acht Jahren und Daten zur Lebensqualität aus der Phase 1/2a-Studie wurden im Orphanet Journal of Rare Diseases veröffentlicht.

Pz-cel (prademagene zamikeracel), die autologen, mit dem COL7A1-Gen korrigierten Epidermisblätter von Abeona, wird derzeit für die Behandlung der rezessiven dystrophen Epidermolysis bullosa (RDEB) entwickelt, einer seltenen Bindegewebserkrankung, die durch einen Defekt im COL7A1-Gen verursacht wird und dazu führt, dass kein Kollagen vom Typ VII produziert werden kann. Pz-cel wurde entwickelt, um das funktionsfähige kollagenproduzierende COL7A1-Gen in die Hautzellen eines Patienten einzubauen und eine langfristige Genexpression zu ermöglichen, indem ein retroviraler Vektor zur stabilen Integration in das Genom der sich teilenden Zielzellen verwendet wird. Pz-cel wird auf seine Fähigkeit untersucht, die normale Expression von Typ VII-Kollagen zu ermöglichen und die Wundheilung und Schmerzlinderung selbst bei den am schwierigsten zu behandelnden RDEB-Wunden nach einer einmaligen Anwendung zu erleichtern.

Die entscheidende Phase-3-Studie VIITAL? ist eine randomisierte klinische Studie, in der die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von pz-cel bei 43 großen chronischen Wundpaaren bei 11 Probanden mit RDEB untersucht wurde. Pz-cel wurde von der U.S. FDA als Regenerative Medicine Advanced Therapy, Breakthrough Therapy, Orphan Drug und Rare Pediatric Disease eingestuft.

Abeona stellt pz-cel für die VIITAL?-Studie in seiner voll integrierten Produktionsstätte für Gen- und Zelltherapie in Cleveland, Ohio, her.