Abeona Therapeutics Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen beabsichtigt, einen Antrag auf eine Biologics License Application (BLA) bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) für EB-101 einzureichen. EB-101 ist eine autologe, gentechnisch hergestellte Zelltherapie zur Behandlung von Patienten mit rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB), nachdem kürzlich ein Pre-BLA-Meeting mit der FDA stattgefunden hat. Bei diesem Treffen kam Abeona mit der FDA überein, dass die klinischen Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten von EB-101 ausreichend erscheinen, um einen BLA-Antrag zu unterstützen. Die Agentur stimmte auch darin überein, dass die von Abeona und der Indiana University hergestellten retroviralen Vektoren auf der Grundlage der von Abeona in seinem Briefing Book vorgelegten Daten vergleichbar erscheinen.

Die FDA forderte Abeona auf, im Rahmen des BLA-Antrags zusätzliche Hintergrundinformationen und Daten einzureichen, die die wissenschaftliche Begründung für die Wirksamkeits- und Identitätsprüfungen von EB-101 untermauern, damit diese von der Agentur nach der Einreichung vollständig bewertet werden können. Die Agentur hat außerdem verlangt, dass dem BLA-Paket zusätzliche Daten zu bestimmten chemischen, Herstellungs- und Kontrollverfahren sowie zu klinischen Themen beigefügt werden. Abeona ist der Ansicht, dass es über die notwendigen Daten verfügt, um diese zusätzlichen Berichte zu erstellen, einschließlich der Berichte über die Wirksamkeit und Identität, um den Forderungen der Agentur nachzukommen.

EB-101 wurde von der FDA als Regenerative Medicine Advanced Therapy, Breakthrough Therapy, Orphan Drug und Rare Pediatric Disease eingestuft.