Abeona Therapeutics Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) einen Antrag auf eine Biologics License Application (BLA) eingereicht hat, um die Zulassung von EB-101, seiner autologen, gentechnisch hergestellten Zelltherapie, zur Behandlung von Patienten mit rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB) zu erhalten. Als Teil des Antrags beantragte Abeona eine vorrangige Prüfung, die, wenn sie gewährt wird, den Prüfungszeitraum der FDA von 10 Monaten im Rahmen der Standardprüfung auf sechs Monate ab der Annahme der BLA verkürzen würde. Die Einreichung der BLA für EB-101 erfolgte im Anschluss an laufende Gespräche mit der FDA und wird durch klinische Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie VIITAL (NCT04227106) und bestätigende Daten aus einer Phase-1/2a-Studie (NCT01263379) gestützt.

Die Daten aus der VIITAL?-Studie wurden auf der ersten Tagung der International Societies for Investigative Dermatology (ISID) im Mai 2023 vorgestellt. Daten zur langfristigen Nachbeobachtung bis zu acht Jahren und zur Lebensqualität aus der Phase 1/2a-Studie wurden im Orphanet Journal of Rare Diseases veröffentlicht.

Die Entscheidung der FDA über die Annahme der BLA wird in der Regel innerhalb des 60-Tage-Fensters nach der Einreichung getroffen. Im Falle einer Annahme mit Priority Review erwartet Abeona eine mögliche BLA-Zulassung im zweiten Quartal 2024. Zu diesem Zeitpunkt wäre Abeona nach eigener Einschätzung berechtigt, einen Priority Review Voucher zu erhalten. Der Voucher könnte, falls er gewährt wird, vom Unternehmen genutzt werden, um die Prüfung einer zukünftigen BLA oder eines neuen Arzneimittelantrags zu beschleunigen, oder er könnte an einen Dritten verkauft werden.

EB-101 wurde als Seltene Pädiatrische Krankheit, Regenerative Medizin Fortgeschrittene Therapie, Breakthrough Therapy und Orphan Drug eingestuft.