ABEONA THERAPEUTICS INC. NEW YORK und CLEVELAND (USA), 23. April 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO), ein führendes, in der klinischen Erprobung tätiges Biopharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung von neuartigen Zell- und Gentherapien für lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten spezialisiert hat, gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) der Europäischen Arzneimittelagentur dem Gentherapieprogramm ABO-202 von Abeona den Orphan-Arzneimittel-Status (EMA/OD/013/18) verliehen hat. ABO-202 ist zur Behandlung von Patienten mit neuronaler Zeroidlipofuszinose, auch bekannt als Spielmeyer-Vogt-Krankheit (oder englisch "Batten Disease"), einer fatalen lysosomalen Speicherkrankheit, die vor allem das Nervensystem von Kindern betrifft verliehen hat, vorgesehen. ABO-202 ist ein adeno-assoziiertes Virus, das entwickelt wurde, um eine funktionale Kopie des Gens NCL1 in Zellen einzuführen, um die Enzymaktivität wiederherzustellen, die benötigt wird, um bestimmte Lipopigmentproteine zu spalten, die bei Patienten mit NCL1-Krankheit nur unzureichend vorhanden sind.
"Dieser Status ist ein wichtiger Schritt für unser NCL1-Programm, da er uns ermutigt, auf die klinische Entwicklung hinzuarbeiten", sagte Dr. Carsten Thiel, CEO von Abeona Therapeutics Inc. "Die Spielmeyer-Vogt-Krankheit, und insbesondere die NCL1-Krankheit, ist eine stark beeinträchtigende Krankheit, bei der Patienten zurzeit keine adäquaten Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen. Überzeugende präklinische Daten unterstreichen das Potenzial von ABO-202 als mögliche Behandlung für die NCL1-Krankheit bei Menschen. Wir bleiben weiterhin unserer Vision verpflichtet, transformationale Gentherapien für Patienten zu entwickeln, die an verheerenden, seltenen Krankheiten leiden.
ABO-202, das zusammen mit Dr. Steven J. Gray, Associate Professor am Department of Pediatrics der UT Southwestern und der Unterstützung von Garrett the Grand Batten Fighter, The Saoirse Foundation, Taylor's Tale, Hayden's Batten Disease Foundation und der Batten Disease Support and Research Association entwickelt wurde, wird voraussichtlich 2018 in klinischen Studien getestet.
"ABO-202 ist eine AAV-Gentherapie, die eine vielversprechende präklinische Wirksamkeit in Hinblick darauf gezeigt hat, mit verschiedenen Verabreichungsformen das ZNS-Leiden im NCL1-Tiermodell der Krankheit zu lindern. ABO-202 hat das Überleben sowie Muskelfunktion und Muskelverhalten bei NCL1-Tieren nach intrathekaler und intravenöser sowie, was wichtig ist, kombinierter Dosierung bei beiden Verabreichungsformen verbessert", sagte Dr.Steven J. Gray.
ABO-202 hat von der US-amerikanischen Lebens- und Arzneimittelüberwachungsbehöre FDA den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden und den Status eines Arzneimittels für seltene Kinderkrankheiten erhalten. Beim WORLDSymposium in San Diego wurden vor kurzem präklinische Daten präsentiert und bei der American Society for Gene and Cell Therapy (ASGCT) wird im Laufe des Jahres ein Update vorgestellt. Zu den wesentlichen Ergebnissen, die berichtet wurden, zählen:
- Die Daten zeigen, dass eine einzelne intravenöse, einzelne intrathekale (IT) oder Kombinationstherapie mit beiden Verabreichungswegen eines selbstergänzenden adeno-assoziierten Virus, der das menschliche Gen CLN1 in CLN1-Mäusen kodiert, ihr Überleben wesentlich erhöht, das Verhalten verbessert und motorische Defizite verringert hat.
- Höhere Dosierungen haben diese Beobachtungen weiter verbessert, was darauf hinweist, dass Methoden, die die Gesamtexposition des ZNS erhöhen, vorteilhaft sein könnten und Überlebens- sowie Verhaltensvorteile für symptomatische Mäusen bieten.
- Eine Kombinationstherapie, bei der ABO-202 sowohl intravenös als auch intrathekal verabreicht wurde, erhöhte die Überlebenswirksamkeit weiter und verbesserte die potenziellen Behandlungsmöglichkeiten für ältere Tiere mit fortgeschrittenen Krankheitsbildern.
Über die NCL1-Krankheit (infantiler und spätinfantiler Ausbruch): Infantile neuronale Zeroidlipofuszinose (früher und später Ausbruch) ist eine schwere lysosomale Krankheit, die von Mutationen im Gen NCL1 hervorgerufen wird, das das lösliche lysosomale Enzym Palmitoyl-Protein-Thioesterase-1 (PPT1) kodiert, und dazu führen, dass sich osmiophile Körnchen in Lysosomen ablagern. Das Resultat sind Neuroinflammation, Neurodegeneration und schließlich der Tod. Die NCL1-Krankheit ist neurodegenerativ, beginnt meistens kurz nach der Geburt und führt in ihrer klassischen Form im Alter von 6 bis 12 Jahren zum Tod. In der klassischen Form treten aggressive klinische Merkmale auf, einschließlich einer raschen Verschlechterung der Sprachfähigkeit und der motorischen Funktionen, refraktärer Epilepsie, Ataxie, Myoklonie und Verlust der Sehfähigkeit zwischen 6 und 24 Monaten. Im Alter von 5 Jahren zeigen Patienten mit NCL1-Krankheit in der klassischen infantilen Form in der Regel eine schlechte Reaktionsfähigkeit und sind nicht mehr kommunikativ. Diese Patienten sterben dann wenige Jahre danach.
Über die Status eines Arzneimittels für seltene Leiden in der Europäischen Union (EU): Die Europäische Kommission verleiht den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden, um Anreize dafür bereitzustellen, medizinische Produkte zu entwickeln, mit denen Krankheiten oder Beschwerden behandelt, verhindert oder diagnostiziert werden können, unter denen nicht mehr als fünf von 10.000 Personen in der Europäischen Union leiden. Der Status eines Arzneimittels für seltene Leiden ermöglicht Abeona Anreize und Vorteile in der EU, einschließlich Unterstützung bei Prüfplänen, Gebührenreduktionen und Schutz vor Marktwettbewerb, sobald ABO-202 für Patienten mit NCL1-Krankheit zugelassen ist.
Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein führendes, in der klinischen Erprobung tätiges Biopharmaunternehmen, das neuartige Zell- und Gentherapien für lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden Programmen von Abeona gehören EB-101 (genkorrigierte Hauttransplantationen) bei rezessiv distropher Epidermolysis bullosa (RDEB), ABO-102 (AAV-SGSH), eine auf adeno-assoziierten Viren (AAV) basierte Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA), und ABO-101 (AAV-NAGLU), eine adeno-assoziierten Viren (AAV) basierte Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB). Abeona entwickelt darüber hinaus ABO-201 (AAV-CLN3), eine Gentherapie bei juveniler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie für die Behandlung von infantiler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (INCL, CLN1), EB-201 für Epidermolysis bullosa (EB), ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und ABO-302, eine Therapie, die eine neuartige CRISPR/Cas9-basierte Genbearbeitungsherangehensweise an die Gentherapie bei seltenen Bluterkrankungen verwendet. Zusätzlich entwickelt Abeona eine proprietäre Vektorplattform, AIM(TM), für Produktkandidaten der nächsten Generation. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.abeonatherapeutics.com.
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Source: Abeona Therapeutics Inc via Globenewswire
