X4 Pharmaceuticals, Inc. veranstaltet ein Webinar, in dem neue Daten aus seiner globalen, zulassungsrelevanten klinischen Phase-3-Studie 4WHIM mit dem einmal täglich oral einzunehmenden Mavorixafor bei Personen mit WHIM-Syndrom vorgestellt werden. Nach der Bekanntgabe positiver Topline-Daten aus der 4WHIM-Studie im November 2022 konzentriert sich die Veranstaltung auf die Auswirkungen von Mavorixafor auf die Rate, Schwere und Dauer von Infektionen bei den Studienteilnehmern. Wichtige Highlights: Häufigkeit von Infektionen: In der Studie führte die Behandlung mit Mavorixafor zu einer statistisch signifikanten Verringerung (~60%) der annualisierten Infektionsrate gegenüber Placebo (p < 0,01).

Darüber hinaus zeigten die Daten, dass der Rückgang mit zunehmender Dauer der Behandlung stärker ausfiel: Teilnehmer, die mit Mavorixafor behandelt wurden, erlitten weniger als eine Infektion pro Jahr im Vergleich zu 4,5 bei den Teilnehmern, die Placebo erhielten; in den zweiten 6 Monaten der Studie erreichte der Unterschied ebenfalls statistische Signifikanz (p < 0,005). Schweregrad der Infektionen: Während der Studie traten bei 29% (5 von 17) der Patienten unter Placebo Infektionen des Schweregrads 3 oder höher auf, während nur 7% (1 von 14) der Patienten unter Mavorixafor eine Infektion des Schweregrads 3 oder höher erlitten, was einer Verringerung der Anzahl der Patienten mit schweren Infektionen um 75% entspricht. Wichtig ist, dass die einzige Infektion des Grades 3 in der Mavorixafor-Behandlungsgruppe in den ersten 3 Monaten der Studie auftrat. Nach 3 Monaten der Behandlung traten in der Mavorixafor-Gruppe keine schwerwiegenden Infektionen mehr auf, während die Häufigkeit schwerer Infektionen bei den Placebo-Patienten während der 52-wöchigen Studiendauer unverändert blieb.

Dauer der Infektionen: In der Studie verringerte die Behandlung mit Mavorixafor die Gesamtdauer (in Tagen) der Infektionen um mehr als 70% im Vergleich zu Placebo, wobei die mit Placebo behandelten Patienten im Durchschnitt 7 Wochen (49,1 Tage) mit Infektionen während der 52-wöchigen Studiendauer zu kämpfen hatten, während die mit Mavorixafor behandelten Patienten im Durchschnitt nur 2 Wochen (14,1 Tage) mit Infektionen zu kämpfen hatten. Andere Infektionsmetriken: Die Behandlung mit Mavorixafor führte zu einem um 40% niedrigeren Gesamtinfektions-Score, einer Kennzahl, die Anzahl und Schweregrad der Infektionen kombiniert (LS-Mittelwert [95% CI]: Mavorixafor, 7,41 [1,64u13,19]; Placebo, 12,27 [7,24u17,30]). Die Behandlung mit Mavorixafor führte auch zu einer Verringerung von Infektionen der oberen und unteren Atemwege und der Haut im Vergleich zu den Teilnehmern unter Placebo. Bei den Teilnehmern unter Placebo war eine stärkere medizinische Intervention erforderlich, wobei 10 der 17 Teilnehmer unter Placebo im Verlauf der Studie eine Behandlung mit Antibiotika benötigten, während dies nur bei 3 der 14 Teilnehmer unter Mavorixafor der Fall war; außerdem wurden sowohl in der Mavorixafor- als auch in der Placebo-Gruppe leichte Verbesserungen bei Warzen festgestellt (kein Unterschied zwischen den Gruppen).

Sicherheit und Verträglichkeit: Wie bereits berichtet, wurde Mavorixafor in der 4WHIM-Studie im Allgemeinen gut vertragen. Es gab keine arzneimittelbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, keine behandlungseinschränkenden Toxizitäten und keine Abbrüche aus Sicherheitsgründen. Etwa 90 % der Studienteilnehmer setzten die Behandlung mit Mavorixafor in der laufenden offenen Verlängerungsstudie fort. Eine späte Zusammenfassung dieser Daten wurde zur mündlichen Präsentation auf der Jahrestagung der Clinical Immunology Society (CIS) angenommen, die vom 18. bis 21. Mai 2023 in St.

Louis, MO. Dr. Raffaele Badolato, Professor für Pädiatrie an der Universität von Brescia (Italien) und Prüfarzt der klinischen Studie 4WHIM, wird am Sonntag, den 21. Mai um 11:30 Uhr CT einen Vortrag halten. Obwohl die Sitzung nur für Konferenzteilnehmer live zugänglich ist, wird das Unternehmen die Präsentationsfolien zeitgleich mit der Präsentation auf seine Website stellen.

Darüber hinaus gibt X4 bekannt, dass die eingereichte Zusammenfassung dieser Daten zur mündlichen Präsentation auf der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA), die vom 8. bis 15. Juni 2023 in Frankfurt stattfindet, angenommen wurde. Dr. Jean Donadieu, Kinderarzt in der hämato-onkologischen Abteilung des Trousseau-Krankenhauses (Paris), Koordinator des französischen Histiozytose-Registers, Koordinator des pädiatrischen Zweigs des französischen Histiozytose-Referenzzentrums und ebenfalls Prüfarzt in der klinischen Studie 4WHIM, wird eine mündliche Zugabe-Präsentation der Ergebnisse halten, die auf der CIS vorgestellt werden.