Sanofi S.A. und Sobi gaben bekannt, dass das japanische Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales (MHLW) die Marktzulassung für ALTUVIIIO(R) [Antihämophilie-Faktor (rekombinant), Fc-VWF-XTEN-Fusionsprotein] erteilt hat, die erste hochwirksame Faktor-VIII-Ersatztherapie ihrer Klasse. ALTUVIIIO ist für die Kontrolle der Blutungsneigung bei Patienten mit Hämophilie A (Faktor-VIII-Mangel) indiziert. ALTUVIIIO wurde kürzlich auch von der taiwanesischen Food and Drug Administration für die Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit Hämophilie A bis zum 31. August 2023 zugelassen.

ALTUVIIIO, auch Efanesoctocog alfa genannt, ist das erste und einzige Medikament zur Behandlung von Hämophilie A, das bei einmal wöchentlicher Verabreichung bei Erwachsenen und Jugendlichen für den größten Teil der Woche normale bis nahezu normale Faktoraktivitätswerte (über 40 %) liefert und die Blutungen im Vergleich zu einer früheren Faktor-VIII-Prophylaxe bei Erwachsenen und Jugendlichen mit schwerer Hämophilie A signifikant reduziert. ALTUVIIIO kann zur Routineprophylaxe, zur bedarfsgerechten Behandlung und Kontrolle von Blutungsepisoden sowie zur perioperativen Behandlung von Blutungen eingesetzt werden. Die einfache empfohlene Dosis von 50 IE/kg ist für alle Patienten und für verschiedene klinische Szenarien gedacht. Hämophilie A ist eine seltene, lebenslange Erkrankung, bei der die Fähigkeit des Blutes, richtig zu gerinnen, beeinträchtigt ist. Dies führt zu übermäßigen Blutungen und spontanen Blutungen in die Gelenke, die zu Gelenkschäden und chronischen Schmerzen führen und die Lebensqualität beeinträchtigen können.

Der Schweregrad der Hämophilie wird durch den Grad der Aktivität des Gerinnungsfaktors im Blut einer Person bestimmt, und es besteht eine negative Korrelation zwischen dem Blutungsrisiko und der Faktoraktivität. Die MHLW-Zulassung basiert auf positiven Daten von Patienten mit schwerer Hämophilie A, einschließlich der zulassungsrelevanten XTEND-1 Studie bei Erwachsenen und Jugendlichen und Daten aus der XTEND-Kids Studie bei Kindern unter 12 Jahren. In der XTEND-1-Studie erreichte die einmal wöchentliche ALTUVIIIO-Prophylaxe (50 IE/kg) den primären Endpunkt und bot einen signifikanten Schutz vor Blutungen bei Menschen mit schwerer Hämophilie A mit einer mittleren annualisierten Blutungsrate (ABR) von 0,71 (95% CI: 0,52 - 0,97) und einer medianen ABR von 0,00 (Q1, Q3: 0,00, 1,04).

ALTUVIIIO erreichte den wichtigsten sekundären Endpunkt mit einer signifikanten Verringerung der ABR um 77% im Vergleich zur vorherigen Faktor-VIII-Prophylaxe auf der Grundlage eines patienteninternen Vergleichs (95% CI: 58%, 87%). Die Daten von XTEND-Kids zeigten, dass Kinder unter 12 Jahren, die einmal wöchentlich ALTUVIIIO (50 IE/kg) über 52 Wochen erhielten (n=73), eine mittlere ABR von 0,6 (95% CI: 0,4 - 0,9) und eine mediane ABR von 0 (Q1, Q3: 0,0 - 1,0) aufwiesen. Die Sicherheitsergebnisse stimmten mit den Daten aus der XTEND-1-Studie überein.

In all diesen Studien hat ALTUVIIIO ein etabliertes Sicherheitsprofil und es gab keine Berichte über die Entwicklung von Faktor-VIII-Inhibitoren, obwohl die Bildung von Inhibitoren nach der Verabreichung von ALTUVIIIO möglich ist. Die häufigsten Nebenwirkungen (>10%) von ALTUVIIIO sind Kopfschmerzen und Arthralgie. ALTUVIIIO wurde erstmals im Februar 2023 von der US Food and Drug Administration zugelassen.

Zuvor hatte die FDA dem Medikament im Mai 2022 den Status eines Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy) verliehen - die erste Faktor-VIII-Therapie, die diesen Status erhielt. den Fast-Track-Status im Februar 2021 und den Orphan-Drug-Status im Jahr 2017.

Die Europäische Kommission gewährte den Orphan Drug-Status im Juni 2019, und die Europäische Arzneimittelagentur akzeptierte den Antrag auf Marktzulassung (MAA) für Efanesoctocog alfa im Mai 2023.