Santhera Pharmaceuticals gab bekannt, dass der CHMP eine positive Stellungnahme für die Zulassung von AGAMREE®? (Vamorolon) zur Behandlung von DMD-Patienten im Alter von 4 Jahren und älter positiv beurteilt hat. In seiner Zulassungsempfehlung erkennt der CHMP das positive Nutzen-Risiko-Profil von AGAMREE in dieser Patientengruppe an, einschließlich bestimmter Sicherheitsvorteile von AGAMREE im Vergleich zu Standardkortikosteroiden bei der Behandlung von DMD.

Santhera plant eine erste kommerzielle Markteinführung in Deutschland im ersten Quartal 2024, vorbehaltlich der Genehmigung durch die Europäische Kommission. Die klinischen Belege für die Wirksamkeit und Sicherheit von AGAMREE (Vamorolon") im Zulassungsantrag stammen aus der positiven VISION-DMD-Zulassungsstudie und drei offenen Studien (einschließlich Verlängerungen), in denen Vamorolon in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über eine Gesamtbehandlungsdauer von bis zu 30 Monaten verabreicht wurde, sowie aus einer externen Vergleichsstudie (FOR-DMD) und mehreren Studien zur klinischen Pharmakologie. Die Studien wurden von Santheras Partner ReveraGen und 32 akademischen klinischen Studienzentren in 11 Ländern durchgeführt.

In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie behielten die mit Vamorolon behandelten Jungen im Durchschnitt ein ähnliches Wachstum bei wie die mit Placebo behandelten Jungen, während die mit Prednison behandelten Jungen im Durchschnitt einen Wachstumsrückgang erlitten. Patienten, die nach 24 Wochen von Prednison auf Vamorolon umgestellt wurden, waren im Durchschnitt in der Lage, im weiteren Verlauf der Studie wieder an Größe zu gewinnen. Im Gegensatz zu Kortikosteroiden führte Vamorolon in den klinischen Studien nach 48 Wochen weder zu einer Verringerung des Knochenstoffwechsels, gemessen durch Knochen-Biomarker, noch zu einer signifikanten Verringerung der Knochenmineralisierung in der Wirbelsäule, gemessen durch Dual-Energy X-Ray Absorptiometry (DXA).

Santhera wird weiterhin Daten sammeln, um die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von Vamorolon weiter zu charakterisieren. Ein Zulassungsbeschluss der Europäischen Kommission wird innerhalb von etwa zwei Monaten nach der positiven CHMP-Stellungnahme erwartet. Vorbehaltlich der Genehmigung wird AGAMREE das erste und einzige von der EMA vollständig zugelassene Arzneimittel für die Behandlung von DMD sein. Die Marktzulassung wird in allen 27 Mitgliedstaaten der Europäischen Union sowie in Island, Liechtenstein und Norwegen gültig sein.

Mögliche Markteinführungen von AGAMREE in der EU, allen voran in Deutschland, sind für Q1-2024 geplant. In den USA hat die FDA den 26. Oktober 2023 als Zieltermin für ihre Entscheidung über die Zulassung von Vamorolon nach dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) festgelegt. Vorbehaltlich der Genehmigung plant Santheras Lizenzpartner Catalyst Pharmaceuticals die Markteinführung von Vamorolon in den USA für Q1-2024.