Catalyst Pharmaceuticals Inc. gab bekannt, dass die Fachzeitschrift Neurology die Studie von Santhera Pharmaceutical ("Santhera") mit dem Titel "Efficacy and Safety of Vamorolone Over 48 Weeks in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy" (Wirksamkeit und Sicherheit von Vamorolon über 48 Wochen bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie) veröffentlicht hat, in der die Ergebnisse der von Santhera durchgeführten VISION-DMD-Studie vorgestellt wurden. Catalyst hält die Exklusivrechte für die Vermarktung von AGAMREE® (Vamorolon) in Nordamerika.

Santhera berichtet, dass es sich bei der VISION-DMD-Studie um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte und prednisonkontrollierte klinische Studie mit 2 Dosierungen von Vamorolon bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (?DMD?) im Alter von vier bis jünger als sieben Jahren bei Studienbeginn handelt, die von 2018 bis 2021 an 33 Standorten in 11 Ländern durchgeführt wurde. Auf der Grundlage der veröffentlichten Studie hat Santhera berichtet, dass die Ergebnisse der VISION-DMD-Studie das langfristige Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil von Vamorolon unterstützen und zu dem Schluss kommen, dass Vamorolon im Allgemeinen gut vertragen wurde, was mit den Ergebnissen der 24-Wochen-Studie übereinstimmt, die zuvor in JAMA Neurology veröffentlicht wurde. Wie in der jüngsten Pressemitteilung von Santhera zitiert, heißt es in der Neurology-Veröffentlichung der Studie: Insgesamt wurden 121 Teilnehmer mit DMD randomisiert.

Vamorolon in einer Dosis von 6 mg/kg/d zeigte eine anhaltende Verbesserung aller motorischen Ergebnisse bis Woche 48 (z.B. für das primäre Ergebnis, die Geschwindigkeit beim Aufstehen aus dem Liegen [TTSTAND], Woche 24 kleinste quadratische Mittelwerte [LSM] [SE] 0,052 [0,0130] Steigungen/s gegenüber Woche 48 LSM [SE] 0,0446 [0,0138]). Nach 48 Wochen zeigte Vamorolon in einer Dosis von 2 mg/kg/d ähnliche Verbesserungen wie 6 mg/kg/d für das North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (Vamorolon 6 mg/kg/d? Vamorolon 2 mg/kg/d LSM [SE] 0,49 [1,14]; 95% CI -1,80 bis 2,78, p = 0,67), aber weniger Verbesserung für andere motorische Ergebnisse. Die Placebo-zu-Vamorolon-Gruppe (6 mg/kg/d) zeigte nach 20 Wochen Behandlung rasche Verbesserungen, die sich dem Nutzen einer 48-wöchigen 6 mg/kg/d-Vamorolon-Behandlung für TTSTAND, Zeit zum Laufen/Gehen über 10 m und NSAA näherten.

Nach der Umstellung von Prednison auf 6 mg/kg/d Vamorolon kam es zu einer signifikanten Verbesserung des linearen Wachstums in der Prednison-Gruppe und zu einer raschen Umkehrung des Prednison-induzierten Rückgangs der Biomarker für den Knochenumsatz in beiden Umstellungsgruppen. Nach 24 Behandlungswochen kam es zu einem Anstieg des BMI, der sich dann in beiden Vamorolon-Gruppen stabilisierte. AGAMREE® (Vamorolon) orale Suspension 40 mg/ml ist in den Vereinigten Staaten für die Behandlung von DMD zugelassen.