Salarius Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass Forscher der Leukämieabteilung des MD Anderson Cancer Center der Universität Texas klinische Daten zu Seclidemstat bei Patienten mit MDS und CMML auf dem Hybridkongress 2024 der European Hematology Association (EHA) vorgestellt haben. Die Tagung fand in Madrid und praktisch vom 13. bis 16. Juni 2024 statt. Ziel dieser vom Prüfarzt initiierten Phase 1/2 Dosis-Eskalationsstudie ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit, maximal verträgliche Dosis und das Gesamtansprechen von Seclidemstat in Kombination mit Azacitidin bei erwachsenen Patienten mit MDS oder CMML mit höherem Risiko zu untersuchen, bei denen eine Therapie mit einem Hypomethylierungsmittel zuvor versagt hat oder die einen Rückfall erlitten haben.

Bis Mai 2024 waren 16 Patienten in diese Studie aufgenommen worden, von denen 14 Patienten für die Wirksamkeit ausgewertet werden konnten. Wie auf der EHA vorgestellt, hatten von den 14 auswertbaren Patienten 6 (43%) ein objektives Ansprechen, darunter 1 komplettes Ansprechen, 3 komplette Markreaktionen, 1 komplette Markreaktion plus hämatologische Verbesserung und 1 hämatologische Verbesserung. Das mediane Gesamtüberleben betrug 18,5 Monate (95% CI, Bereich 6,1-30,9 Monate), das mediane ereignisfreie Überleben 7,2 Monate (95% CI, Bereich 6,3-8,2 Monate) und die mediane Nachbeobachtungszeit 18,9 Monate (95% CI, Bereich 0-48 Monate) ab Behandlungsbeginn.

Wie berichtet, beträgt die Gesamtüberlebenszeit nach einer erfolglosen Therapie mit hypomethylierenden Wirkstoffen in der Regel 4-6 Monate. Bei 15 Patienten war die Toxizität auswertbar, wobei eine dosislimitierende Toxizität bei 1 Patienten in der Kohorte mit 750 mg BID beobachtet wurde. Gemäß dem Protokoll wurde die Kohorte auf 3 weitere Patienten erweitert.

Auf der Grundlage der gemeldeten Daten ist Salarius der Ansicht, dass die beobachteten unerwünschten Ereignisse überschaubar waren. Im Rahmen der Phase 1-Dosiseskalation dieser Studie werden bis zu sechs Dosisstufen von Seclidemstat untersucht. Kohorte 5 (Dosisstufe 750mg BID Seclidemstat in Kombination mit Azacitidin) wird derzeit rekrutiert und Kohorte 6, die letzte Kohorte, wird 900mg BID Seclidemstat in Kombination mit Azacitidin erhalten.

Die maximal verträgliche Dosis, die für den Phase 2-Teil der Studie maßgeblich sein wird, wurde noch nicht erreicht.