Die Roche Holding AG gab bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme zu PiaSky® (Crovalimab) für die Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) abgegeben hat. Der CHMP hat PiaSky, einen neuartigen monoklonalen Recycling-Antikörper, der das Komplementprotein C5 hemmt, für die Anwendung bei Erwachsenen und Jugendlichen (ab 12 Jahren und einem Gewicht von 40 kg) empfohlen, die entweder neu mit C5-Inhibitoren behandelt werden oder bereits zuvor damit behandelt worden sind. Wenn PiaSky zugelassen wird, wird es die erste monatliche subkutane (SC) Behandlung für PNH in der Europäischen Union sein, mit der Möglichkeit der Selbstverabreichung nach entsprechender Schulung.

Dies könnte eine Alternative zu den derzeitigen C5-Inhibitoren darstellen, die regelmäßige intravenöse (IV) Infusionen erfordern, und könnte dazu beitragen, die Belastung durch die Behandlung und die Beeinträchtigung des Lebens von Menschen mit PNH und ihren Pflegern zu verringern. Eine endgültige Entscheidung über die Zulassung von PiaSky wird von der Europäischen Kommission in naher Zukunft erwartet. PNH ist eine seltene und lebensbedrohliche Blutkrankheit, von der weltweit etwa 20.000 Menschen betroffen sind.

Bei PNH werden die roten Blutkörperchen durch das Komplementsystem - einen Teil des angeborenen Immunsystems - zerstört. Dies verursacht Symptome wie Anämie, Müdigkeit und Blutgerinnsel und kann zu Nierenerkrankungen führen.

C5-Inhibitoren ? Behandlungen, die einen Teil der Komplementsystemkaskade blockieren ? haben sich bei der Behandlung von PNH als wirksam erwiesen.

PiaSky ist ein neuartiger C5-Inhibitor, der im Blutkreislauf recycelt wird, so dass das Medikament das C5-Protein mehrfach binden und hemmen kann und mit einer geringen Menge an Medikamenten länger im Körper wirkt. Dies ermöglicht eine SC-Verabreichung alle vier Wochen, nach einer anfänglichen IV-Infusion und wöchentlichen SC-Ladedosen im ersten Monat der Behandlung. Die CHMP-Empfehlung stützt sich auf die Ergebnisse der Phase-III-Studie COMMODORE 2 bei Patienten mit PNH, die zuvor nicht mit C5-Inhibitoren behandelt worden waren.

Die Ergebnisse der Studie zeigten, dass PiaSky, das alle vier Wochen als SC-Injektion verabreicht wurde, die Krankheit unter Kontrolle brachte und gut verträglich war. PiaSky war bei vergleichbarer Sicherheit nicht schlechter als Eculizumab, ein bestehender Standard-C5-Inhibitor, der alle zwei Wochen intravenös verabreicht wird. Die Rate der unerwünschten Ereignisse bei den mit PiaSky behandelten Patienten war ähnlich hoch wie bei der Behandlung mit Eculizumab (78% bzw. 80%).

Der Antrag enthielt unterstützende Daten aus zwei weiteren Phase-III-Studien, der COMMODORE 1-Studie bei Patienten mit PNH, die von den derzeit zugelassenen C5-Inhibitoren umgestellt werden, und der COMMODORE 3-Studie bei Patienten, die in China neu mit C5-Inhibitoren behandelt werden.