Regulus Therapeutics Inc. gab positive Sicherheits- und PK-Daten aus seiner klinischen Phase-1-Studie zu RGLS8429 bekannt. Darüber hinaus gab das Unternehmen den Beginn der klinischen Phase 1b MAD-Studie für RGLS8429 bekannt. Zusammenfassung der Ergebnisse der Phase-1-SAD-Studie: Die Phase 1 SAD-Studie hat gezeigt, dass RGLS8429 ein günstiges Sicherheits- und PK-Profil aufweist. RGLS8429 war gut verträglich, es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet.

Bei den 32 Probanden, die mit RGLS8429 oder Placebo behandelt wurden, traten neun unerwünschte Ereignisse auf, die alle leicht waren, mit Ausnahme eines (Sinusinfektion), das als mittelschwer eingestuft wurde. Vorläufige Ergebnisse deuten darauf hin, dass die Plasmaexposition bei den vier getesteten Dosierungen dosisproportional ist und mit den PK-Daten des Wirkstoffs der ersten Generation, RGLS4326, vergleichbar ist. Phase 1b MAD-Studie eingeleitet: Bei der Phase 1b MAD-Studie handelt es sich um eine doppelblinde, placebokontrollierte Studie bei Patienten mit ADPKD. Die primären Ziele der MAD-Studie sind die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von RGLS8429 sowie die Beurteilung der Wirksamkeit der Behandlung mit RGLS8429 in drei verschiedenen Dosisstufen, einschließlich der Veränderungen der Polyzystine, des zystischen Nierenvolumens (htTKV) und der Nierenfunktion insgesamt. Die erste geplante Dosisstufe, die bei Patienten mit ADPKD getestet werden soll, ist 1 mg/kg, die alle zwei Wochen über drei Monate verabreicht wird.

Die ersten Daten aus der ersten Patientenkohorte werden für das 1. Halbjahr 2023 erwartet.