Regulus Therapeutics Inc. gab die Verabreichung des ersten gesunden Probanden in der Phase-1-SAD-Studie von RGSL8429 zur Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) bekannt. Das Unternehmen führt eine Phase-1-SAD-Studie an gesunden Freiwilligen durch, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von RGLS8429 zu untersuchen. Im Anschluss an die SAD-Studie plant das Unternehmen eine Phase-1b-Studie mit mehreren aufsteigenden Dosen (MAD), um die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von RGLS8429 bei erwachsenen Patienten mit ADPKD zu untersuchen und die Wirksamkeit der Behandlung mit RGLS8429 in drei verschiedenen Dosisstufen zu bewerten, einschließlich der Veränderungen der Polyzystine, des Zystennierenvolumens (htTKV) und der Nierenfunktion insgesamt.

Die autosomal dominante polyzystische Nierenerkrankung (ADPKD), die durch Mutationen in den Genen PKD1 oder PKD2 verursacht wird, gehört zu den häufigsten monogenen Erkrankungen des Menschen und ist eine der Hauptursachen für Nierenerkrankungen im Endstadium. Die Krankheit ist durch die Entwicklung multipler, mit Flüssigkeit gefüllter Zysten gekennzeichnet, die sich hauptsächlich in den Nieren und in geringerem Maße auch in der Leber und anderen Organen befinden. Die übermäßige Vermehrung von Nierenzystenzellen, ein zentrales pathologisches Merkmal, führt bei etwa 50% der ADPKD-Patienten bis zum Alter von 60 Jahren zu einer Nierenerkrankung im Endstadium.

Allein in den Vereinigten Staaten wird die Krankheit bei etwa 160.000 Menschen diagnostiziert, wobei die weltweite Prävalenz auf 4 bis 7 Millionen geschätzt wird. RGLS8429 ist ein neuartiges Oligonukleotid der nächsten Generation für die Behandlung von ADPKD, das miR-17 hemmt und bevorzugt in der Niere wirkt. Die Verabreichung von RGLS8429 hat robuste Daten in präklinischen Modellen gezeigt, in denen deutliche Verbesserungen der Nierenfunktion, der Nierengröße und anderer Maßstäbe für den Schweregrad der Erkrankung sowie ein überlegenes pharmakologisches Profil in präklinischen Studien im Vergleich zu Regulus' Präparat der ersten Generation nachgewiesen werden konnten.

Regulus Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von innovativen Medikamenten konzentriert, die auf microRNAs abzielen. Regulus hat seine Erfahrung in der Erforschung und Entwicklung von Oligonukleotid-Medikamenten genutzt, um eine Pipeline zu entwickeln, die durch ein umfangreiches geistiges Eigentum im Bereich der microRNAs ergänzt wird. Regulus hat seinen Firmensitz in San Diego, CA.