REGENXBIO INC. Am Donnerstag erteilte die US-Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration die traditionelle Zulassung für die Therapie Elevidys für Patienten ab vier Jahren, die laufen können, sowie eine beschleunigte Zulassung für Patienten, die nicht laufen können.
Tim Lugo von William Blair schätzt den potenziellen Umsatz von Elevidys auf 3 Milliarden Dollar im Jahr 2025 und einen Spitzenumsatz von 5 Milliarden Dollar im Jahr 2027 mit der erweiterten Zulassung.
"Viele Patienten unter 4 Jahren sind noch nicht diagnostiziert, werden aber in die Zulassung hineinwachsen, so dass sich der DMD-Markt für alle aktuellen und zukünftigen Patienten öffnet, die für eine Behandlung in Frage kommen", schrieb Lugo in einer Notiz.
Die Umsätze von Elevidys beliefen sich im Jahr 2023 auf 200,4 Mio. USD und werden in diesem Jahr voraussichtlich auf 991,91 Mio. USD steigen, wie aus den Daten der LSEG hervorgeht.
DMD ist eine erblich bedingte, fortschreitende Muskelschwunderkrankung, die nach Angaben der National Organization for Rare Disorders mit Sitz in den USA bei schätzungsweise einer von 3.500 männlichen Geburten weltweit auftritt.
In Anbetracht der hohen Nachfrage und der akzeptablen Sicherheit des Medikaments sehen die Analysten in der Herstellung und dem Angebot den einzigen limitierenden Faktor.
Laut Kostas Biliouris, Analyst bei BMO Capital, beläuft sich die Zahl der für Elevidys in Frage kommenden Patienten auf etwa 13.000, das sind fast 90 % der Patienten in den USA.
Biliouris geht davon aus, dass Elevidys die "dominierende" DMD-Gentherapie sein wird, die bis 2027 keine Konkurrenz haben wird.
RegenxBio testet eine konkurrierende Gentherapie im frühen bis mittleren Stadium, während die Behandlung von Pfizer kürzlich in einer Studie im späten Stadium gescheitert ist.
Der weltweite Markt für die Behandlung von DMD - einschließlich Gentherapien und anderer Medikamente - wird nach Angaben des Marktforschungsunternehmens ResearchandMarkets bis 2034 voraussichtlich auf 11,47 Milliarden Dollar anwachsen.
In der Zwischenzeit wird Sarepta um 08:30 Uhr ET eine Telefonkonferenz mit Investoren veranstalten, um die erweiterte Zulassung zu besprechen. Elevidys gehört derzeit mit einem Listenpreis von 3,2 Millionen Dollar zu den teuersten Medikamenten der Welt.
Das Kurs-Sachwert-Verhältnis von Sarepta, ein gängiger Maßstab für die Bewertung von Aktien, lag am Freitag bei 12,52, verglichen mit 1,49 für RegenxBio. (Berichte von Mariam Sunny und Bhanvi Satija in Bengaluru)
