Quoin Pharmaceuticals, Ltd. gibt FDA-Genehmigung zur Rekrutierung jugendlicher Probanden für die beiden laufenden klinischen Studien zum Netherton-Syndrom bekannt
Am 04. März 2024 um 14:00 Uhr
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Quoin Pharmaceuticals Ltd. gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) die Rekrutierung von jugendlichen Probanden im Alter von 14 Jahren und älter für die beiden laufenden klinischen Studien für QRX003, das als potenzielle Behandlung des Netherton-Syndroms (NS) entwickelt wird, genehmigt hat. Beide Studien werden im Rahmen der offenen Investigational New Drug Application (IND) von Quoin für QRX003 durchgeführt. Diese FDA-Zulassung ist das erste Mal, dass nicht-erwachsene Netherton-Patienten in klinischen Studien getestet werden, die im Rahmen einer offenen IND durchgeführt werden, und stellt somit einen sehr bedeutenden und wichtigen Schritt für die Mitglieder dieser Gemeinschaft dar.
Bezeichnenderweise können Jugendliche, die derzeit eine systemische Off-Label-Therapie erhalten, an der offenen Studie teilnehmen, während diejenigen, die keine solche Therapie erhalten, für die placebokontrollierte Blindstudie rekrutiert werden können. Dieses wichtige Merkmal erweitert nicht nur den Pool der in Frage kommenden Probanden, sondern sorgt auch dafür, dass Eltern oder Betreuer keine schwierigen Entscheidungen über die Behandlung treffen müssen, die diese Patienten und ihre Angehörigen erhalten. Die Einbeziehung dieser Patientenpopulation in die Studien wird nach Ansicht des Unternehmens eine entscheidende Komponente bei der Entwicklung eines robusten Datensatzes sein, der zu einer behördlichen Zulassung mit einer breiten Kennzeichnung führen könnte, da QRX003 sowohl als Monotherapie als auch in Verbindung mit Off-Label-Behandlungen getestet wird.
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Quoin Pharmaceuticals Ltd, ehemals Cellect Biotechnology Ltd, ist ein in Israel ansässiges Spezialpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von therapeutischen Produkten zur Behandlung seltener und seltener Krankheiten konzentriert. Das erste Hauptprodukt des Unternehmens ist QRX003, eine einmal täglich anzuwendende topische Lotion, die aus einem Breitspektrum-Serinprotease-Inhibitor besteht und mit der firmeneigenen Invisicare-Technologie zur Behandlung des Netherton-Syndroms formuliert wurde. Das Produkt wird auch für andere seltene dermatologische Erkrankungen wie das Peeling Skin Syndrom, das SAM-Syndrom und das Palmoplantar Keratoderma entwickelt. Quoin entwickelt außerdem QRX004 als potenzielle Behandlung für dystrophe Epidermolysis Bullosa und QRX006 als potenzielle Therapie für eine noch nicht genannte seltene Hautkrankheit.
Quoin Pharmaceuticals, Ltd. gibt FDA-Genehmigung zur Rekrutierung jugendlicher Probanden für die beiden laufenden klinischen Studien zum Netherton-Syndrom bekannt