Quoin Pharmaceuticals Ltd. gab bekannt, dass das Unternehmen die Genehmigung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) erhalten hat, eine Reihe von Protokolländerungen an den beiden laufenden klinischen Studien für QRX003 vorzunehmen, das als potenzielle Behandlung für das Netherton-Syndrom (NS) entwickelt wird. Beide Studien werden im Rahmen der offenen Investigational New Drug Application (IND) von Quoin für QRX003 durchgeführt. Aufgrund erster positiver klinischer Daten zu mehreren Endpunkten und eines bisher überzeugenden Sicherheitsprofils hat das Unternehmen eine Reihe von Protokolländerungen an beiden laufenden Studien vorgenommen.

Das Unternehmen ist der Ansicht, dass die Umsetzung dieser Protokolländerungen zu einem noch aussagekräftigeren Datensatz und möglicherweise zu einer schnelleren Zulassung mit einer breiteren Kennzeichnung führen könnte. Die Anzahl der Probanden in der verblindeten Studie wird von 18 auf 30 erhöht. Aufgrund des bisher beobachteten positiven Sicherheitsprofils wurde die niedrigere 2%ige Dosis aus der Studie gestrichen.

Alle Probanden werden nun entweder 4% QRX003 oder ein Placebo erhalten, die beide zweimal täglich statt wie bisher einmal täglich verabreicht werden. Die Anzahl der Probanden in der offenen Studie wird von 10 auf 20 erhöht, und die Dosierungshäufigkeit wird künftig ebenfalls zweimal täglich sein. Alle Probanden in dieser Studie erhalten während der gesamten Behandlungsdauer weiterhin eine systemische Off-Label-Therapie.

Alle aktuellen klinischen Endpunkte für beide Studien bleiben unverändert und Quoin plant, zusätzliche klinische Zentren zu eröffnen, um die erhöhte Anzahl der teilnehmenden Probanden effizient unterbringen zu können. Das Interesse von Probanden und klinischen Prüfern ist nach wie vor sehr groß und Quoin ist das einzige Unternehmen, das aktiv Probanden für klinische NS-Studien rekrutiert, die im Rahmen einer offenen IND durchgeführt werden.