Organovo Holdings, Inc. gab bekannt, dass es die endgültigen und vollständigen Daten aus einer Phase-2a-Studie mit FXR314 bei Patienten mit nicht-alkoholischer Steatohepatitis (NASH) bis April 2024 veröffentlichen wird. Das Unternehmen rechnet mit Präsentationen auf wissenschaftlichen Konferenzen sowie mit der Veröffentlichung in Fachzeitschriften mit Peer-Review. Die Veröffentlichung dieser Daten wird die erste öffentliche Bekanntgabe der abgeschlossenen klinischen Studie sein.

In einer bereits gemeldeten Zwischenanalyse von etwa 60 Patienten nach 16 Wochen Behandlung senkte FXR314 den Leberfettgehalt, was sich in einer Verringerung des medianen MRI-PDFF-Scores um 28,6 % in der 3-mg-Kohorte und um 26,9 % in der 6-mg-Gruppe zeigte, verglichen mit einer Verringerung von nur 1,5 % in der Placebogruppe. Eine vergleichende Post-hoc-Bewertung der relativen Leberfettreduktion in der Interimskohorte ergab, dass der Rückgang mit 3 mg im Vergleich zu Placebo statistisch signifikant war (p=0,006). Bei einer Messung der Aktivität bei einzelnen Patienten erreichte FXR314 eine Verringerung des Leberfetts um mehr als 30% bei 47% der Patienten (8/17) in der 3 mg-Kohorte und 35% (6/17) in der 6 mg-Kohorte, verglichen mit 12% (2/17) in der Placebo-Gruppe.

FXR314 war in dieser NASH-Population im Allgemeinen gut verträglich, es traten keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (AEs) auf. Alle behandlungsbedingten SARs waren leicht bis mittelschwer und standen in keinem offensichtlichen Zusammenhang mit der Dosis. Ein Patient aus der 3-mg-Kohorte und ein Patient aus der 6-mg-Kohorte berichteten über leichten bis mittelschweren Juckreiz.

Es gab keine Behandlungsabbrüche im Zusammenhang mit Pruritus. Organovo plant, die Rekrutierung für eine Proof-of-Concept-Phase-2-Studie zu Colitis ulcerosa in der ersten Jahreshälfte 2024 zu beginnen, die in der ersten Jahreshälfte 2025 abgeschlossen werden soll. Die vielversprechende Wirkung des Medikaments bei Leberfibrose und NASH macht es zu einem aussichtsreichen Kandidaten für die Entwicklung in diesem Bereich durch Partnerschaften mit Organovo.