Organovo Holdings, Inc. gab weitere Details zu seinem klinischen Programm für FXR314 bekannt, einem FXR-Agonisten, der erste klinische Studien abgeschlossen hat. FXR314 ist ein Medikament, das in Phase 1- und Phase 2-Studien nach täglicher oraler Einnahme Sicherheit und Verträglichkeit gezeigt hat. Darüber hinaus hat FXR314 die FDA-Zulassung für eine klinische Phase-2-Studie bei Colitis ulcerosa.

Mit der Ankündigung des FXR-Programms aktualisiert Organovo seine frühere Prognose für den Beginn klinischer Studien, wobei das Unternehmen seinen Zeitplan für die ersten klinischen Studien um etwa zwei Jahre beschleunigt hat. Das Unternehmen hatte bereits im März 2023 angekündigt, dass es einen Zeitplan für die Phase 2 für FXR314 bekannt geben wird, nachdem es intern den besten Weg ermittelt hat. Das Unternehmen geht weiterhin davon aus, dass es ab 2025 INDs für vollständig intern entwickelte Moleküle einreichen wird und erwartet, in den kommenden Monaten weitere Hinweise zu den Pipeline-Programmen zu geben.

Darüber hinaus erwartet Organovo die Veröffentlichung der endgültigen Phase-2-Daten über die Leistung von FXR314 bei NASH. Die bisherige Leistung des Medikaments bei der Behandlung von NASH war ermutigend. Die Zwischenergebnisse der Phase 2 zeigten, dass FXR314 den Leberfettgehalt verringerte, mit einer mittleren relativen Reduktion von 26,9±27,8% in der 3 mg-Kohorte und 9,3±55,8% in der 6 mg-Kohorte, verglichen mit 7,5±21,0% in der Placebo-Kohorte.

Die mediane Leberfettreduktion betrug 28,6% in der 3 mg-Kohorte, 26,9% in der 6 mg-Kohorte im Vergleich zu 1,5% in der Placebo-Gruppe. Eine vergleichende Post-hoc-Bewertung der relativen Leberfettreduktion in der Interimskohorte ergab, dass der Rückgang bei der 3 mg-Dosis im Vergleich zu Placebo statistisch signifikant war (p=0,006). FXR314 erreichte bei 47% der Patienten (8/17) in der 3-mg-Kohorte und bei 35% (6/17) in der 6-mg-Kohorte eine Verringerung des Leberfetts um mehr als 30%, verglichen mit 12% (2/17) in der Placebogruppe.

Bislang wurde das Medikament im Allgemeinen gut vertragen, es gab keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse. Alle behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse waren leicht bis mittelschwer und standen in keinem offensichtlichen Zusammenhang mit der Dosis. Die vollständigen Daten der Phase 2 werden voraussichtlich in der ersten Hälfte des Jahres 2024 veröffentlicht.