Novartis gab bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) ein positives Gutachten abgegeben und empfohlen hat, die Marktzulassung für Fabhalta®? (Iptacopan) für die Behandlung von Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die an hämolytischer Anämie leiden. Die positive CHMP-Entscheidung beruht auf soliden Daten aus der Phase-III-Studie APPLY-PNH bei Patienten mit Restanämie trotz vorheriger Anti-C5-Behandlung, die auf Fabhalta umgestellt wurden, im Vergleich zu Patienten, die weiterhin mit Anti-C5 behandelt wurden.

Patienten, die weiterhin eine Anti-C5-Behandlung erhielten, und der Phase-III-Studie APPOINT-PNH bei Patienten, die keine Komplementinhibitoren einnahmen. In der APPLY-PNH-Studie erreichten nach 24 Wochen 82,3 % der mit Anti-C5 behandelten Fabhalta-Patienten einen anhaltenden Anstieg des Hb-Wertes um 2 g/dl gegenüber dem Ausgangswert, ohne dass Transfusionen erforderlich waren, gegenüber 2,0 % bei der Anti-C5-Behandlung (Unterschied von 80,2 %, P < 0,0001); in der APPOINT-PNH-Studie erreichten 92,2 % der Komplementinhibitor-naiven Patienten unter Fabhalta dieses Ergebnis2,3. In ähnlicher Weise zeigten die Ergebnisse der APPLY-PNH-Studie eine Transfusionsvermeidungsrate von 94,8% bei Patienten mit Anti-C5-Inhibitoren unter Fabhalta gegenüber 25,9% bei Patienten unter Anti-C5-Inhibitoren.

25,9% bei den Patienten, die Anti-C5 erhielten (Unterschied von 68,9%, P < 0,0001)18. In beiden Studien wurde auch gezeigt, dass Fabhalta die Zerstörung der roten Blutkörperchen (RBCs) innerhalb der Blutgefäße, die so genannte intravaskuläre Hämolyse (IVH), unter Kontrolle hält, wobei die durchschnittlichen Laktatdehydrogenase (LDH)-Werte bei < 1,5 x Obergrenze des Normalwerts gehalten wurden2,3,19. In der APPLY-PNH-Studie berichteten die Patienten über eine Verbesserung der Müdigkeit, die anhand des Functional Assessment of Chronic Illness Therapy ?

Fatigue [FACIT-F] gemessen wurde2,19. Das Sicherheitsprofil von Iptacopan war in den beiden Studien APPLY-PNH und APPOINT-PNH konsistent. Nach der Empfehlung des CHMP, Fabhalta für erwachsene Patienten mit PNH, die an hämolytischer Anämie leiden, zuzulassen, wird die Europäische Kommission (EK) in etwa zwei Monaten eine endgültige Entscheidung treffen.