Nkarta, Inc. gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) den Antrag für ein neues Prüfpräparat (Investigational New Drug, IND) zur Untersuchung von NKX019, dem allogenen, CD19-gerichteten CAR NK-Zell-Therapiekandidaten, für die Behandlung von Lupusnephritis genehmigt hat. Systemischer Lupus erythematodes (SLE) ist eine Autoimmunerkrankung, die durch eine abnorme Funktion der B-Zellen und die Produktion von Autoantikörpern gekennzeichnet ist und zu einer Reihe von klinischen Manifestationen einschließlich Organschäden und einem erhöhten Sterberisiko führt. Die Lupusnephritis (LN) gehört zu den schwersten Erscheinungsformen des SLE.

Etwa 40 Prozent der geschätzten 200.000 Patienten in den USA, bei denen SLE diagnostiziert wurde, entwickeln eine LN. Bis zu 30 Prozent der Patienten mit LN entwickeln eine Nierenerkrankung im Endstadium, die tödlich sein kann, wenn keine Dialyse oder Nierentransplantation erfolgt. Die multizentrische, offene klinische Dosis-Eskalationsstudie wird die Sicherheit und klinische Aktivität von NKX019 bei Patienten mit refraktärer LN untersuchen.

Die Patienten erhalten einen Drei-Dosis-Zyklus von NKX019 mit 1 Milliarde oder 1,5 Milliarden Zellen pro Dosis an den Tagen 0, 7 und 14 nach einer Lymphdepletion (LD) mit Cyclophosphamid (Cy), einem Wirkstoff mit einem etablierten Sicherheitsprofil bei SLE und LN. In die Studie sollen bis zu 12 Patienten aufgenommen werden, wobei der erste Patient voraussichtlich in der ersten Hälfte des Jahres 2024 aufgenommen wird. Nkarta kündigte außerdem Maßnahmen zur Kostendämpfung an, die den geplanten Liquiditätsspielraum um ein Jahr bis ins Jahr 2026 verlängern und den Betrieb des Unternehmens weit über die für 2024 erwarteten Aktualisierungen mehrerer klinischer Daten hinaus finanzieren sollen.

Nkarta schätzt, dass das Unternehmen zum 30. September 2023 über Barmittel, Barmitteläquivalente, Barmittel mit Verfügungsbeschränkung und Investitionen in Höhe von $278,4 Millionen verfügt. Diese Zahl ist vorläufig und steht unter dem Vorbehalt des Abschlusses der Finanzverfahren von Nkarta. Der Rückgang der prognostizierten Ausgaben ist auf eine Reduzierung und Neuzuweisung der Mitarbeiterzahl in Verbindung mit einer strikten Begrenzung des zukünftigen Personalwachstums, die geplante Zentralisierung der Geschäftstätigkeit an einem einzigen Standort und erste Erfolge bei der Optimierung der Produktionsplattform von Nkarta zurückzuführen.

Das Unternehmen geht davon aus, dass es im Jahr 2024 neue klinische Ergebnisse seiner drei Pipeline-Programme bekannt geben wird: NKX101 (AML) in der ersten Hälfte des Jahres 2024, NKX019 (NHL) Mitte 2024 und NKX019 (AID) im Jahr 2024. Nkarta wird auf der Grundlage dieser Daten die Möglichkeiten prüfen, jedes Programm mit zusätzlichen Investitionen voranzutreiben.