Marinus Pharmaceuticals, Inc. gab die Annahme von sieben Abstracts zur Präsentation auf der bevorstehenden Jahrestagung 2023 der American Epilepsy Society (AES) bekannt, die vom 1. bis 5. Dezember 2023 in Orlando, Florida, stattfinden wird. Marinus wird außerdem eine wissenschaftliche Ausstellung mit einer Reihe von Postern veranstalten, die das Potenzial von Ganaxolon bei der Behandlung von refraktären Anfallsleiden hervorheben. Die Epilepsia-Publikation mit dem Titel ?Long-term treatment with ganaxolone for seizures associated with cyclin-dependent kinase-like 5 deficiency disorder: 2-Jahres-Verlängerungsstudie,?

kann hier eingesehen werden. Wie bereits berichtet, konnte in der offenen Verlängerungsphase der Marigold-Studie bei den Patienten (n=50), die die Behandlung mit ZTALMY fortsetzten, nach zwei Jahren eine mediane Verringerung der Häufigkeit schwerer motorischer Anfälle um 48,2 % festgestellt werden, was die Aufrechterhaltung der Wirkung bei Anfällen im Zusammenhang mit CDD unterstützt. Diese Ergebnisse werden, wie bereits erwähnt, auf der AES 2023 vorgestellt.

Außerdem wurden vorläufige Daten aus einer Phase-1-MAD-Studie mit einer Ganaxolon-Formulierung der zweiten Generation bekannt gegeben, die eine lineare Kinetik über einen breiten Dosisbereich zeigen, was eine Individualisierung der Behandlung von Patienten mit refraktärer Epilepsie ermöglichen könnte - ein wichtiges Ziel für die Formulierung der zweiten Generation. Auf der Grundlage dieser Ergebnisse erwartet Marinus, Technologien zur verlängerten Wirkstofffreisetzung auf die Formulierung anzuwenden, die auf eine konsistente Exposition abzielen, um eine ein- oder zweimalige tägliche Verabreichung zu erreichen und gleichzeitig den Ärzten eine Dosistitration auf höhere Serumkonzentrationen von Ganaxolon zu ermöglichen. Das Unternehmen rechnet nun damit, im Jahr 2025 eine klinische Studie zum Lennox-Gastaut-Syndrom mit einer Formulierung der zweiten Generation einzuleiten.

Die Daten der MAD-Studie werden zur Präsentation auf einer bevorstehenden medizinischen Tagung eingereicht. Es wird erwartet, dass die IND-Studien für ein Ganaxolon-Prodrug bis Ende 2024 abgeschlossen sein werden. Während die Entwicklung der Formulierung der zweiten Generation voranschreitet, beabsichtigt Marinus, in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 neue klinische Programme für die orale Suspension von ZTALMY bei anderen refraktären Epilepsien zu untersuchen.