Longboard Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die Rekrutierung für seine klinische Studie der Phase 1b/2a, die PACIFIC-Studie, abgeschlossen ist. In dieser Studie wird LP352, ein oraler, zentral wirkender 5-HT2C-Rezeptor-Superagonist, bei 52 Teilnehmern mit Entwicklungsstörungen und epileptischen Enzephalopathien (DEEs) untersucht. Die Daten der PACIFIC-Studie werden voraussichtlich das Design und die Merkmale des geplanten Phase-3-Programms für LP352 bestimmen. Teilnehmer, die die PACIFIC-Studie abschließen, sind berechtigt, in die laufende Open-Label-Extension-Studie (OLE) überzugehen, wenn sie sich dafür entscheiden.

Die PACIFIC-Studie ist eine klinische Studie der Phase 1b/2a, in der Teilnehmer mit Entwicklungsstörungen und epileptischen Enzephalopathien (DEEs) untersucht werden. Die primären Ziele der Studie sind die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von LP352. In der PACIFIC-Studie wird auch die Veränderung der Anfallshäufigkeit während des Behandlungszeitraums untersucht.

An der Studie nahmen 52 Teilnehmer mit einer Vielzahl von behandlungsresistenten Anfällen, die in die Kategorie DEE fallen, an etwa 30 Studienzentren in den Vereinigten Staaten und Australien teil. Es wird erwartet, dass die Daten der PACIFIC-Studie das Design und die Merkmale des geplanten Phase-3-Programms für LP352 beeinflussen werden. Teilnehmer, die die PACIFIC-Studie abschließen, sind berechtigt, in die laufende Open-Label-Extension-Studie (OLE) überzugehen, wenn sie sich dafür entscheiden.

Bei der OLE handelt es sich um eine multizentrische, offene klinische Phase-2-Erweiterungsstudie mit mehreren Dosen, die die langfristige Sicherheit von LP352 bei Teilnehmern mit DEEs untersuchen soll, die die PACIFIC-Studie abgeschlossen haben. DEEs bezeichnen eine Gruppe schwerer heterogener Epilepsien, die durch medikamentenresistente Anfälle und erhebliche Entwicklungsverzögerungen gekennzeichnet sind. Wichtig ist, dass sich die Entwicklungsverzögerung verlangsamen kann, wenn die Anfallskontrolle verbessert werden kann.

Die meisten DEEs beginnen früh im Leben, oft schon im Säuglingsalter. Kinder können häufige und schwere Anfälle erleiden, die von verschiedenen Arten sein können. Epileptische Krämpfe, tonische oder atonische Anfälle und myoklonische Anfälle können neben anderen Anfallstypen auftreten.

In vielen Fällen bleiben die Anfälle ein Leben lang bestehen, obwohl sie in einigen Fällen bei bestimmten Syndromen oder spezifischen Ursachen mit der Zeit abklingen können.