Ionis Pharmas Medikament zur Behandlung einer genetischen Krankheit ist erfolgreich in einer Studie im Spätstadium
Am 22. Januar 2024 um 13:09 Uhr
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Ionis Pharmaceuticals teilte am Montag mit, dass seine Therapie zur Behandlung einer seltenen genetischen Krankheit das Hauptziel in einer Studie im Spätstadium erreicht hat. (Berichterstattung von Sriparna Roy in Bengaluru; Bearbeitung von Devika Syamnath)
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Ionis Pharmaceuticals, Inc. ist auf dem Gebiet der Ribonukleinsäure (RNA)-gezielten Therapeutika tätig. Das Unternehmen verfügt über fünf vermarktete Medikamente und eine Pipeline in den Bereichen Neurologie, Kardiologie und anderen Bereichen mit hohem Patientenbedarf. Es hat neun Medikamente in der Phase III der Entwicklung und mehrere weitere Medikamente in der frühen und mittleren Phase der Entwicklung. Zu den Produkten des Unternehmens gehören SPINRAZA, QALSODY, WAINUA, TEGSEDI und WAYLIVRA. SPINRAZA wird zur Behandlung von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) eingesetzt, einer fortschreitenden, schwächenden und oft tödlichen Erbkrankheit. QALSODY ist ein Antisense-Medikament, das zur Behandlung erwachsener Patienten mit Superoxiddismutase 1 amyotropher Lateralsklerose (SOD1-ALS) eingesetzt wird, einer seltenen neurodegenerativen Erkrankung, die zu einem fortschreitenden Verlust von Motoneuronen und damit zum Tod führt. WAINUA ist ein selbst zu verabreichendes subkutanes LIgand-Conjugated Antisense (LICA) Arzneimittel zur Behandlung von Erwachsenen mit Polyneuropathie der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (ATTRv-PN).
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