Intellia Therapeutics, Inc. gab die Verabreichung des ersten Patienten in der globalen MAGNITUDE-Studie der Phase 3 für NTLA-2001 bekannt. NTLA-2001 ist eine auf CRISPR basierende In-vivo-Therapie, die als Einzeldosis-Behandlung entwickelt wurde, um das TTR-Gen zu inaktivieren und dadurch die Produktion des TTR-Proteins zur Behandlung der Transthyretin (ATTR)-Amyloidose zu verhindern. Die MAGNITUDE-Studie untersucht die Wirksamkeit und Sicherheit von NTLA-2001 bei Patienten mit ATTR-Amyloidose und Kardiomyopathie.

Die entscheidende klinische Phase-3-Studie MAGNITUDE ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von NTLA-2001 bei etwa 765 Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM). Der primäre Endpunkt der Studie ist ein zusammengesetzter Endpunkt aus kardiovaskulärer (CV) Sterblichkeit und CV-bezogenen Ereignissen. Erwachsene Patienten mit erblicher oder Wildtyp-ATTR-CM werden im Verhältnis 2:1 randomisiert und erhalten eine einmalige Infusion von 55 mg NTLA-2001 oder Placebo.