Intellia Therapeutics, Inc. gibt die Verabreichung des ersten Patienten in der MAGNITUDE-Studie der Phase 3 für NTLA-2001 als CRISPR-basierte Einzeldosis-Therapie für Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie bekannt
Am 18. März 2024 um 12:30 Uhr
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Intellia Therapeutics, Inc. gab die Verabreichung des ersten Patienten in der globalen MAGNITUDE-Studie der Phase 3 für NTLA-2001 bekannt. NTLA-2001 ist eine auf CRISPR basierende In-vivo-Therapie, die als Einzeldosis-Behandlung entwickelt wurde, um das TTR-Gen zu inaktivieren und dadurch die Produktion des TTR-Proteins zur Behandlung der Transthyretin (ATTR)-Amyloidose zu verhindern. Die MAGNITUDE-Studie untersucht die Wirksamkeit und Sicherheit von NTLA-2001 bei Patienten mit ATTR-Amyloidose und Kardiomyopathie.
Die entscheidende klinische Phase-3-Studie MAGNITUDE ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von NTLA-2001 bei etwa 765 Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM). Der primäre Endpunkt der Studie ist ein zusammengesetzter Endpunkt aus kardiovaskulärer (CV) Sterblichkeit und CV-bezogenen Ereignissen. Erwachsene Patienten mit erblicher oder Wildtyp-ATTR-CM werden im Verhältnis 2:1 randomisiert und erhalten eine einmalige Infusion von 55 mg NTLA-2001 oder Placebo.
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Intellia Therapeutics, Inc. ist ein Unternehmen für Genome Editing im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung heilender Therapeutika unter Verwendung der Technologie Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9) konzentriert. CRISPR/Cas9 ist eine Technologie für das Genome Editing, den Prozess der Veränderung ausgewählter Sequenzen der genomischen Desoxyribonukleinsäure. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, seine modulare Plattform zu nutzen, um In-vivo- und Ex-vivo-Therapien für Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf zu entwickeln. Der führende In-vivo-Kandidat NTLA-2001 zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose (ATTR) und NTLA-2002 zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) sind die ersten CRISPR/Cas9-basierten Therapiekandidaten, die systemisch, d.h. über eine intravenöse Infusion, verabreicht werden, um ein Gen in einem Zielgewebe bei Menschen präzise zu verändern. Das Unternehmen entwickelt auch Ex-vivo-Anwendungen für die Immunonkologie und Autoimmunerkrankungen.
Intellia Therapeutics, Inc. gibt die Verabreichung des ersten Patienten in der MAGNITUDE-Studie der Phase 3 für NTLA-2001 als CRISPR-basierte Einzeldosis-Therapie für Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie bekannt