Intellia Therapeutics, Inc. und ReCode Therapeutics gaben eine strategische Zusammenarbeit zur Entwicklung neuartiger genomischer Medikamente für die Behandlung von Mukoviszidose (CF) bekannt. Mukoviszidose ist eine genetische Krankheit, die durch Mutationen im CFTR-Gen verursacht wird und zu einer Ansammlung von zähem Schleim in den Lungen, im Verdauungssystem und in anderen Organen führt. Mukoviszidose kann zu lebensbedrohlichen Infektionen, Atemstillstand und anderen schweren Komplikationen führen.

Die Zusammenarbeit wird Intellias proprietäre CRISPR-basierte Gene Editing-Plattform, einschließlich ihrer DNA-Schreibtechnologie, und ReCodes proprietäre Lipid-Nanopartikel (LNP) Plattform für Selective Organ Targeting (SORT) nutzen, um eine oder mehrere CF-verursachende Genmutationen präzise zu korrigieren. Im Rahmen der Vereinbarung werden die Unternehmen ihre Forschungsanstrengungen zunächst auf therapeutische Ansätze zur Behandlung von Mukoviszidose für Patienten konzentrieren, für die es nur begrenzte oder gar keine Behandlungsmöglichkeiten gibt, mit der Möglichkeit, die Zusammenarbeit in späteren Phasen auszuweiten. Intellia wird für die Entwicklung der Bearbeitungsstrategie und der forschungsgerechten Komponenten für die zu untersuchenden Therapien verantwortlich sein.

ReCode wird die anschließende präklinische und klinische Entwicklung leiten. ReCode wird auch die weltweite Vermarktung bestimmter Programme aus der Zusammenarbeit leiten. Intellia hat Anspruch auf vorab festgelegte Meilensteinzahlungen für die Entwicklung und die Vermarktung sowie auf Tantiemen auf mögliche Umsätze.

Intellia kann auch eine Option ausüben, die Vermarktung bestimmter Programme in den USA zu leiten. Diese Zusammenarbeit mit ReCode zielt darauf ab, gemeinsam die Entwicklung von potenziell lebensverändernden Therapien für Menschen mit Mukoviszidose zu beschleunigen.