Intellia Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass Zwischenergebnisse aus dem Phase-1-Teil der Phase-1/2-Studie von NTLA-2002 online im New England Journal of Medicine (NEJM) veröffentlicht wurden. NTLA-2002 ist eine in vivo CRISPR-basierte Gen-Editierungstherapie, die als Einzeldosis-Behandlung für das hereditäre Angioödem (HAE) entwickelt wird, eine seltene genetische Erkrankung, die zu potenziell lebensbedrohlichen Schwellungsattacken führt. Darüber hinaus bleibt das Unternehmen auf Kurs, um in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 eine globale Zulassungsstudie für NTLA-2002 zu beginnen, vorbehaltlich der Rückmeldungen der Behörden.

Dies ist bereits das zweite in vivo CRISPR-basierte Programm von Intellia, dessen erste klinische Daten im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden. Dies unterstreicht den immensen potenziellen Einfluss, den die firmeneigene Gen-Editing-Plattform auf die Zukunft der menschlichen Gesundheit haben könnte. Die veröffentlichten Daten zeigen, dass eine einmalige Verabreichung von NTLA-2002 bei allen 10 Patienten in der Phase 1 zu einem Rückgang der monatlichen HAE-Attacken um durchschnittlich 95% führte. Die laufende Phase-1/2-Studie von Intellia untersucht die Sicherheit und Aktivität von NTLA-2002 bei Erwachsenen mit hereditärem Angioödem (HAE) vom Typ I oder Typ II.

Vorläufige klinische Daten der Phase 1 zeigten eine dramatische Verringerung der Anfallsrate sowie eine konsistente, tiefgreifende und dauerhafte Senkung der Kallikreinwerte. NTLA-2002 hat fünf bemerkenswerte Zulassungen erhalten, darunter die Orphan Drug und RMAT Designation der U.S. Food and Drug Administration, den Innovation Passport der U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), die Priority Medicines (PRIME) Designation der European Medicines Agency sowie die Orphan Drug Designation der Europäischen Kommission. Diese zukunftsgerichteten Aussagen beinhalten, sind aber nicht beschränkt auf: Risiken im Zusammenhang mit den Beziehungen von Intellia zu Dritten, einschließlich seiner Lizenzgeber und Lizenznehmer; Risiken im Zusammenhang mit der Fähigkeit seiner Lizenzgeber, ihr geistiges Eigentum zu schützen und aufrechtzuerhalten; Ungewissheiten im Zusammenhang mit der Zulassung, Einleitung, Aufnahme und Durchführung von Studien und anderen Entwicklungsanforderungen für seine Produktkandidaten, einschließlich NTLA-2002; das Risiko, dass NTLA-2002 nicht erfolgreich entwickelt und vermarktet wird; und das Risiko, dass die Ergebnisse präklinischer Stu-dien oder klinischer Studien, wie die klinische Studie von NTLA-2002, keine Vorhersagekraft für künftige Ergebnisse im Zusammenhang mit künftigen Studien für denselben Produktkandidaten oder Intellias andere Produktkandidaten haben.

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