GenSight Biologics berichtet, dass sich die Sehkraft von Patienten mit Leber Hereditärer Optischer Neuropathie (LHON), die mit LUMEVOQ® behandelt wurden, auch vier Jahre nach einer einzigen Injektion der Gentherapie deutlich verbessert hat. Die Ergebnisse stammen aus RESTORE (CLIN06), der Langzeit-Follow-up-Studie, zu der die Teilnehmer der Phase-III-Zulassungsstudien RESCUE1 und REVERSE2 eingeladen wurden. Als die Teilnehmer der RESTORE-Studie zwei Jahre nach der einmaligen Injektion in die Studie aufgenommen wurden, hatten sie bereits klinisch bedeutsame Verbesserungen im Vergleich zum niedrigsten Punkt (dem Nadir) ihrer bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) erfahren: +18,8 ETDRS-Buchstabenäquivalente in ihren mit LUMEVOQ® behandelten Augen und +17,3 Buchstabenäquivalente in ihren scheinbehandelten Augen. Vier Jahre nach der Behandlung war die beidseitige Verbesserung gegenüber dem Nadir anhaltend, wobei die mit LUMEVOQ® behandelten Augen eine mittlere Verbesserung gegenüber dem Nadir von +22,5 Buchstabenäquivalenten und die scheinbehandelten Augen eine mittlere Verbesserung von +20,5 Buchstabenäquivalenten aufwiesen. Die Auswirkung dieser Ergebnisse auf die Patienten zeigt sich in der Verbesserung der selbstberichteten Lebensqualität (QoL) im vierten Jahr gegenüber dem Ausgangswert. Die mittlere allgemeine Lebensqualität stieg im Vergleich zum Ausgangswert um ein klinisch bedeutsames Ausmaß, was auf klinisch bedeutsame Steigerungen in den Unterpunkten zurückzuführen ist, die sich auf die psychische Gesundheit und die Fähigkeit zur selbstständigen Durchführung von Aktivitäten beziehen (z. B. Rollenschwierigkeiten, Abhängigkeit, Aktivitäten in der Nähe und Ferne, allgemeines Sehvermögen).